维利瑞/贝组替凡(Welireg)是破解VHL病治疗难题的靶向利器

　　维利瑞（贝组替凡）的问世，为希佩尔-林道综合征（VHL）相关肿瘤及晚期肾细胞癌的治疗带来了革命性突破。其通过靶向缺氧诱导因子2α（HIF-2α），精准干预肿瘤生长机制，展现出独特的疗效与安全性，成为肿瘤精准医学领域的典范。

　　VHL基因突变导致HIF-2α持续激活，驱动肿瘤血管生成与代谢异常。维利瑞作为选择性HIF-2α抑制剂，通过直接结合HIF-2α，阻止其与HIF-1β形成复合物，进而抑制下游促血管生成基因（如VEGF）的表达。这种机制不仅抑制肿瘤生长，还减少其对缺氧环境的适应性，避免传统治疗中的耐药性问题。体外实验显示，维利瑞对HIF-2α的抑制效力达纳摩尔级别，确保高效靶向性。

　　维利瑞适应症涵盖VHL病相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤，以及经PD-1/PD-L1与VEGF-TKI治疗失败的晚期肾细胞癌。尤其值得关注的是，对于VHL病患者常见的多器官肿瘤综合征，维利瑞提供了一体化治疗选择，避免了多药联用的复杂性。例如，中国VHL患者前三受累器官（肾脏、胰腺、中枢神经系统）均可通过该药获益。

　　标准剂量为每日120毫克口服，单次给药，无需特殊饮食要求。治疗需个体化：贫血患者需暂停用药直至血红蛋白恢复，缺氧严重者减量或停药；肝功能不全者轻度无需调整，中重度需谨慎评估；肾功能损害患者轻中度无需调整，重度数据有限需密切监测。药物代谢通过UGT2B17与CYP2C19酶，与强抑制剂（如利福平）联用时需调整剂量。

　　维利瑞的核心优势包括：①靶向VHL病核心驱动因子，机制明确；②显著改善肿瘤控制率，延长生存期；③适应症覆盖多器官肿瘤，尤其适用于VHL患者；④副作用可控，管理简便；⑤填补国内HIF-2α抑制剂空白。尽管价格较高，但其为患者带来的生存获益与生活质量提升，使其成为肿瘤精准治疗的重要选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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