2025-08-04
作者：
康必行-小茜
急性髓系白血病（AML）作为血液系统恶性肿瘤，传统化疗常面临耐药性与高复发率挑战。依维替尼作为首款靶向IDH1基因突变的口服抑制剂，通过精准阻断异常代谢通路，为复发或难治性患者提供了全新的治疗选择。其独特的作用机制与显著的临床疗效，正逐步改变AML的治疗策略，成为延长患者生存时间、改善生活质量的关键药物。
依维替尼的核心机制在于精准抑制IDH1基因突变。正常情况下，IDH1酶参与细胞能量代谢，将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。但当IDH1基因突变时，酶功能异常，导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）过量积累，干扰细胞分化与调控，促进白血病细胞生长。依维替尼通过选择性结合突变型IDH1，抑制其活性，降低2-HG生成，恢复细胞正常代谢，从而诱导白血病细胞凋亡或分化，抑制肿瘤增殖。这种靶向治疗避免了传统化疗的“广泛杀伤”，副作用相对轻微。
适应症明确：主要用于携带IDH1基因突变的复发或难治性AML成人患者。这类患者往往对标准化疗反应差，预后不佳。依维替尼尤其适用于年龄较大、合并症多或无法耐受高强度化疗的患者，为其提供耐受性更好的治疗路径。
药物以500mg片剂口服，每日一次，可与或不与食物同服。需避免高脂肪餐影响吸收。治疗持续至疾病进展或不可耐受。用药期间需定期监测心电图（因可能延长QT间期）、血常规及代谢指标。若出现严重不良反应，需暂停或减量，必要时终止用药。
依维替尼通过靶向IDH1突变，为急性髓系白血病患者提供了突破性治疗选择。其精准机制、良好耐受性及显著的疗效改善，正推动血液肿瘤治疗向分子靶向时代迈进。随着更多临床数据的积累与联合疗法的开发，依维替尼将持续为患者带来更长生存时间与更高生活质量的可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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