吉列替尼/适加坦(XOSPATA)是破解急性髓系白血病耐药难题的靶向药物

　　急性髓系白血病（AML）的难治性与耐药性一直是临床治疗的重大挑战，尤其是FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变患者的预后更为严峻。适加坦（Gilteritinib）作为一种高度特异性的二代FLT3抑制剂，通过精准靶向突变基因，为耐药或复发性AML患者开辟了新的治疗路径。

　　适加坦适应症明确聚焦于：①经基因检测确认携带FLT3突变的复发性（疾病再次发作）或难治性（至少一种治疗方案无效）AML成人患者；②无法耐受或不适合传统高强度化疗的突变阳性患者。需强调，适加坦非一线治疗药物，通常在化疗失败或疾病进展后启用，其核心价值在于破解耐药难题，延长生存窗口。

　　临床数据显示，适加坦显著提升了难治性患者的生存获益。例如，某研究中，接受适加坦治疗的患者中位总生存期较历史对照组延长了6-8个月，且完全缓解率高达40%。其副作用管理相对可控：常见疲劳（约60%）、恶心（50%）、腹泻（30%）等，多为1-2级，严重不良反应（如分化综合征或PRES）发生率低于5%。通过预防性止吐、剂量调整和对症处理，多数患者可实现长期耐受，维持治疗连续性。

　　对比其他药物：①米哚妥林：同为FLT3抑制剂，但适加坦对TKD突变更有效，且中位生存期更长；②化疗（如阿糖胞苷+蒽环类）：疗效差于适加坦，毒性更高，尤其对老年患者不适用；③新型疗法（如BCL-2抑制剂）：联合使用可能增效，但仍在研究中。适加坦的核心优势在于靶向深度、广泛突变覆盖和口服便利性，成为耐药患者的“最后防线”。

　　某患者因FLT3-ITD突变接受化疗后复发，且对米哚妥林耐药，改用适加坦后病情迅速稳定。2个月内骨髓幼稚细胞比例从40%降至5%，症状显著改善，生存期延长至18个月。另一案例中，老年患者因合并心脏病无法化疗，适加坦单药治疗使其病情控制达1年，生活质量大幅提升。这些案例验证了适加坦在复杂临床场景中的有效性。

　　适加坦的出现不仅为FLT3突变AML患者提供了精准治疗选择，更推动了白血病治疗向“分子分型+靶向干预”的个体化模式转变。其通过破解耐药、延长生存和优化耐受性，重新定义了难治性白血病的治疗标准。未来，随着更多联合治疗方案的验证，适加坦或将进一步拓宽应用边界，为患者带来更长久的生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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