吉列替尼/适加坦(XOSPATA)为难治性白血病患者开辟靶向治疗新路径

　　FLT3突变急性髓系白血病以其侵袭性强、预后差的特点成为白血病治疗中的难点，传统化疗对此类患者效果有限。吉列替尼作为强效选择性FLT3抑制剂，通过精准打击白血病细胞的信号传导通路，为难治性患者提供了新的治疗路径。其独特的作用机制包括高效抑制FLT3自磷酸化，阻断下游STAT5、MAPK和PI3K信号通路激活，同时诱导细胞周期阻滞和凋亡，多途径抑制白血病进展。

　　适加坦主要用于FLT3突变阳性的复发难治性急性髓系白血病，这些患者通常面临治疗选择有限和预后恶劣的困境。临床表现包括进行性血细胞减少、组织器官浸润及白血病相关症状。给药方案为每日120毫克口服，需随餐服用，治疗前需评估心电图和电解质水平，治疗期间密切监测分化综合征迹象并及时干预。

　　临床试验显示吉列替尼组完全缓解率达54.3%，中位总生存期9.3个月，较化疗组显著改善。与传统化疗相比，适加坦将一年生存率从25%提高至37%，且生活质量显著改善。与其他靶向药物相比，适加坦对各类FLT3突变亚型都具有强效抑制作用，耐药发生率较低。

　　实际案例中，一位62岁患者经多线化疗后复发，接受适加坦治疗6周获得完全缓解，治疗期间不良反应经对症处理后缓解，持续缓解超过8个月。这个案例展示了适加坦在难治性患者中的显著疗效。

　　适加坦的出现标志着FLT3突变白血病治疗进入精准时代，为患者提供了有效的靶向治疗选择。随着临床应用深入，适加坦将继续改善患者预后，推动白血病治疗进步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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