卡博替尼/卡布替尼(CABOZANTINIB)为甲状腺髓样癌患者带来治疗突破

　　甲状腺髓样癌作为一种罕见的神经内分泌肿瘤，其治疗特别是晚期疾病的治疗选择有限。卡博替尼通过其强大的多靶点抑制能力，特别是对RET原癌基因的有效抑制，为这类患者提供了创新的治疗手段。其作用机制包括抑制RET、MET、VEGFR2等关键信号通路，阻断肿瘤细胞增殖和血管生成，同时诱导肿瘤细胞凋亡，从而实现对甲状腺髓样癌的有效控制。

　　卡博替尼适用于进展性、转移性甲状腺髓样癌的治疗，这些患者通常伴有降钙素水平显著升高和远处转移。临床表现包括颈部肿块、声音嘶哑、吞咽困难以及腹泻等内分泌症状。给药方案为每日口服60毫克，需空腹服用。治疗期间需要定期监测心电图、电解质和甲状腺功能，特别注意QT间期延长的风险。

　　EXAM试验数据显示，卡博替尼治疗组的中位无进展生存期达到11.2个月，较安慰剂组延长7.2个月。客观缓解率达到28%，中位缓解持续时间达14.7个月。在生物标志物方面，治疗后可观察到降钙素和癌胚抗原水平显著下降。与其他治疗选择相比，卡博替尼在RET突变患者中显示出特别优势，疾病控制率高达80%。与凡德他尼相比，卡博替尼的作用靶点更广泛，疗效更持久；与传统化疗相比，卡博替尼的耐受性更好，生活质量更高。

　　实际治疗中，一位45岁多发转移性甲状腺髓样癌患者，降钙素水平超过2000pg/mL，使用卡博替尼治疗4周后症状改善，12周时影像学显示靶病灶缩小35%。治疗期间出现可管理的疲劳和恶心，经支持治疗后缓解。持续治疗15个月保持疾病稳定，这个案例展示了卡博替尼在罕见肿瘤中的治疗价值。

　　卡博替尼的创新作用机制和显著临床效益为甲状腺髓样癌患者提供了重要的治疗选择，其针对RET信号通路的特异性抑制为罕见肿瘤治疗树立了新标准。随着精准医疗的发展，卡博替尼的应用前景将更加广阔。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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