2025-09-20
作者：
康必行-小茜
在急性髓系白血病的精准治疗时代，针对特定基因突变的靶向药物正逐步改变临床实践。恩西地平作为首个获批用于IDH2突变型白血病的口服靶向药，通过抑制突变IDH2酶的异常代谢活性，显著降低体内2-羟基戊二酸水平，解除其对表观遗传修饰的抑制作用，恢复造血细胞的正常分化程序。这一“诱导分化”策略不同于传统化疗的细胞毒机制，减少了对正常组织的损伤，为身体状况较差的患者提供了更温和的治疗选择。
该药适用于IDH2突变、复发或难治性急性髓系白血病成人患者，尤其适合无法耐受强化疗的老年群体。临床数据显示，接受恩西地平治疗的患者中，约20%可实现完全缓解，中位缓解持续时间约为8个月，部分患者生存期超过1年。药物每日一次口服，便于在家用药，治疗依从性高。治疗过程中需密切监测血象变化，警惕分化综合征的发生，通常在用药初期2~3周内出现，及时干预可有效控制。
一位71岁女性患者因乏力、出血倾向就诊，确诊为IDH2突变型急性髓系白血病，既往化疗后复发，身体状态评分较低，无法耐受再次强化疗。开始恩西地平治疗后，6周内血红蛋白和血小板逐步回升，骨髓原始细胞比例由45%降至5%以下，达到部分缓解。治疗期间仅出现轻度胃肠道反应和疲劳，经支持治疗后缓解。随访10个月病情稳定，患者可独立生活，生活质量明显提升。该案例体现了恩西地平在延长生存与维持功能状态方面的优势。与化疗相比，其血液学毒性更轻；与阿扎胞苷等去甲基化药物相比，其作用靶点更明确，疗效更具可预测性。
用药期间应定期评估心电图QT间期，避免与延长QT的药物联用。肝功能异常者需调整剂量或暂停用药。与其他靶向药相比，恩西地平专一性强，不交叉抑制IDH1，减少不必要的脱靶效应。
恩西地平凭借其精准作用机制、良好耐受性和口服便利性，为IDH2突变型急性髓系白血病患者提供了可持续的治疗方案，不仅延长生存期，更维护了患者的生活质量，是现代血液肿瘤精准医学的重要体现。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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