阿西米尼/阿西米尼布(Scemblix)是突破慢性髓性白血病T315I突变耐药困境的有效口服靶向药

　　在慢性髓性白血病的治疗进程中，耐药性突变是导致治疗失败的主要原因，其中T315I突变因其对多数现有酪氨酸激酶抑制剂均不敏感而被称为“守门人”突变。阿西米尼通过创新的变构抑制机制，靶向BCR-ABL蛋白的非活性构象，有效绕过该耐药机制，恢复对肿瘤细胞的控制能力。其作用不仅限于抑制增殖，还能促进白血病干细胞的耗竭，为实现深度分子学缓解提供可能。

　　阿西米尼适用于携带T315I或其他BCR-ABL突变的慢性髓性白血病患者，尤其适用于多线治疗失败者。临床证据表明，在T315I突变人群中，阿西米尼治疗12个月的主要分子学缓解率约为40%，完全细胞遗传学缓解率达48%，且缓解状态持久，部分患者可维持超过两年。对于非T315I突变患者，缓解率更高，显示出广泛的应用潜力。

　　推荐剂量为40毫克每日两次口服，间隔约12小时，可与食物同服。治疗期间需定期监测血液学指标、肝功能及胰腺酶。常见不良反应包括血小板减少（发生率约60%）、中性粒细胞减少、贫血、腹泻和皮疹。多数为1-2级，可通过剂量调整和对症处理控制。若出现3级血液学毒性，应暂停用药并评估减量至30毫克每日两次。

　　与其他靶向药物相比，阿西米尼对T315I突变具有明确优势，而普纳替尼虽也有效，但心血管风险更高。阿西米尼在高血压、动脉闭塞事件方面的发生率较低，更适合长期使用。与化疗或干扰素相比，其缓解率更高，生活质量更优，且无需频繁住院。

　　阿西米尼以其精准的变构抑制机制、对耐药突变的有效覆盖及良好的安全性，为慢性髓性白血病患者提供了新的治疗希望。它不仅突破了传统耐药屏障，也推动了个体化治疗的深入发展，是现代血液肿瘤管理中不可或缺的一环。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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