维莫德吉(Erivedge/Vismodegib)为无法手术的基底细胞癌患者提供系统治疗选择

　　对于大多数基底细胞癌患者而言，早期发现并接受局部治疗即可治愈。然而，当肿瘤发展至局部晚期，侵犯重要结构如眼、鼻、脑膜，或出现淋巴结及远处转移时，治疗选择极为有限。手术难以根治，放疗可能无法覆盖全部病灶，患者面临病情持续进展的风险。在这一临床挑战中，维莫德吉作为首个获批的Hedgehog通路抑制剂，为无法手术的基底细胞癌患者提供了有效的系统治疗选择，显著改善了疾病控制率和生存预后。

　　维莫德吉通过高选择性抑制SMO蛋白，阻断Hedgehog信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖与存活。该通路在超过90%的基底细胞癌中存在异常，使其成为理想的治疗靶点。药物口服后迅速吸收，达峰时间约2—4小时，组织分布广泛，能有效作用于皮肤、淋巴结及肺部病灶。其半衰期较长，支持每日一次给药，提高患者依从性。

　　维莫德吉适用于不适合手术或放疗的局部晚期基底细胞癌，以及转移性患者。研究数据显示，维莫德吉治疗的总缓解率约为30%，中位无进展生存期为9.5个月，部分患者可实现长期疾病稳定。治疗从每日150mg开始，持续口服，疗效评估通常在治疗2—3个月后进行。若肿瘤缩小或稳定，可继续用药；若进展，则需调整治疗方案。

　　临床实践中，一位75岁男性患者因鼻部巨大肿瘤侵犯鼻腔和上颌窦，无法手术，使用维莫德吉后肿瘤明显缩小，症状缓解，生活质量改善。另一名63岁女性患者为肺转移性基底细胞癌，用药后肺部病灶稳定超过一年，未见新发转移。这些案例表明，维莫德吉不仅对原发灶有效，也能控制远处转移，延长疾病控制时间。

　　常见不良反应包括肌肉痉挛（约65%）、脱发（约50%）、味觉障碍（约30%）和体重下降。多数为轻中度，可通过补镁、饮食调整和对症处理缓解。严重不良反应如横纹肌溶解或肝功能衰竭罕见，但仍需定期监测肌酸激酶和肝功能。育龄期患者必须严格避孕，因药物可能致畸。

　　与其他治疗相比，维莫德吉无需住院，适合门诊长期管理。与化疗相比，其血液毒性低，不引起感染风险上升。但需注意耐药问题，部分患者在用药数月后出现进展，可能与SMO突变有关。此时可考虑更换靶向药物或参与临床试验。

　　维莫德吉的出现，填补了晚期基底细胞癌系统治疗的空白。它不仅为患者提供了新的治疗机会，也推动了皮肤肿瘤个体化治疗的发展。在规范用药、定期监测和多学科协作下，维莫德吉将继续为无法手术的基底细胞癌患者提供有效、安全的治疗支持。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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