普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)为甲状腺癌RET变异患者带来治疗新突破

　　甲状腺癌中约10%-20%的乳头状癌和超过60%的髓样癌存在RET基因变异，包括融合或点突变，这些变异驱动肿瘤的发生与发展。普拉替尼作为专门针对RET变异的高选择性抑制剂，能够有效抑制多种RET融合亚型及常见点突变，如M918T，从而阻断下游信号通路的持续激活，抑制肿瘤生长。其靶向精准，对正常组织影响较小，为甲状腺癌患者提供了个体化治疗的新路径。

　　普拉替尼适用于经基因检测确认存在RET融合或RET突变的晚期或转移性甲状腺癌患者，尤其适用于放射性碘治疗无效或不适合手术的患者。研究数据显示，在RET融合阳性甲状腺乳头状癌患者中，客观缓解率达到57%，中位缓解持续时间为18.4个月。在RET突变阳性甲状腺髓样癌患者中，客观缓解率为60%，中位无进展生存期为19.4个月，部分患者实现长期缓解。对于存在脑转移的患者，颅内缓解率亦达50%以上，显示出良好的中枢穿透能力。

　　普拉替尼为口服给药，每日一次，可空腹或与食物同服。治疗期间需监测血压、肝功能和电解质。高血压是最常见的不良反应，发生率约50%，多数可通过常规降压药控制。肝酶升高多为一过性，通常在治疗初期出现，需定期复查。若出现3级以上不良反应，应暂停用药并评估剂量调整。患者应避免与强效CYP3A抑制剂或诱导剂联用，以免影响血药浓度。

　　相较于传统多激酶抑制剂，如乐伐替尼和索拉非尼，普拉替尼在RET特异性变异患者中表现出更高的缓解率和更长的缓解持续时间。乐伐替尼在未筛选人群中的缓解率约为10%-15%，而普拉替尼在基因筛选人群中的缓解率超过50%，体现了精准治疗的价值。其不良反应谱也更为可控，皮肤毒性、手足综合征和蛋白尿的发生率显著低于多激酶抑制剂。

　　普拉替尼以其精准的分子靶向作用和显著的临床获益，为RET变异甲状腺癌患者开辟了新的治疗前景，是实现长期疾病控制的重要工具。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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