恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)是联合治疗复发难治性AML的重要协同药物

2025-10-07 作者: 康必行-小静

  对于复发或难治性AML,单一治疗效果有限,联合用药策略逐渐成为趋势。恩西地平作为IDH2抑制剂的代表,与其他靶向药物或化疗药物的协同作用,为这一难治群体提供了更高效的治疗选择。其作用机制与IDH1抑制剂或其他通路靶向药(如FLT3抑制剂)存在互补性:IDH2突变常与NPM1、FLT3等其他基因变异共存,联合用药可同时阻断多条致癌通路,减少克隆演化风险。例如,恩西地平与阿扎胞苷联用时,前者通过纠正表观遗传异常促进白血病细胞分化,后者通过抑制DNA甲基转移酶进一步抑制异常增殖,两者协同可提升缓解率。

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  该联合方案适用于携带IDH2突变且合并其他基因变异的复发/难治性AML患者。临床数据显示,恩西地平联合阿扎胞苷治疗的客观缓解率达58%,较单药治疗提升近17%;中位无进展生存期(PFS)延长至6.5个月,较单药组显著改善。用法上,恩西地平需与阿扎胞苷按每日一次、隔日一次的剂量联合使用,并加强肝肾功能监测。

  相较于单药化疗,联合方案的有效率更高且生存获益更显著。一位52岁男性患者,确诊AML伴IDH2 R172K突变和FLT3-ITD共突变,一线化疗后复发。接受恩西地平联合阿扎胞苷治疗后,第3周外周血原始细胞消失,第6周骨髓达到完全缓解,微小残留病灶(MRD)阴性。治疗期间虽出现3级中性粒细胞减少,但通过粒细胞集落刺激因子支持后恢复。恩西地平的协同作用不仅增强了疗效,还通过减少化疗剂量降低了整体毒性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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