普吉华/普拉替尼(GAVRETO)是填补多线耐药后治疗空白的RET抑制剂

　　当癌症患者经历手术、化疗、靶向治疗等多线方案后仍出现进展，往往陷入“无药可用”的困境。尤其是携带RET基因变异的癌症患者，由于传统药物针对性不足，多线耐药后的治疗选择更为有限。普拉西替尼的出现，正是为了填补这一关键空白，为这部分患者提供新的生存希望。

　　其治疗原理聚焦于RET激酶的异常激活。RET基因变异会导致激酶持续处于“开启”状态，驱动肿瘤细胞不受控制地生长。普拉替尼作为高选择性RET抑制剂，能精准阻断这一异常信号，抑制肿瘤细胞的增殖和存活，同时对正常细胞影响较小。这种特性使其在治疗耐药患者时仍能发挥作用——即使肿瘤细胞对其他通路抑制剂产生逃逸，只要RET信号仍是主要驱动因素，普拉替尼就能重新抑制肿瘤进展。

　　适用症状上，普拉西替尼尤其适合多线治疗失败的RET变异癌症患者。例如，甲状腺髓样癌患者在手术、化疗或使用过其他激酶抑制剂后，若肿瘤再次进展，普拉替尼可作为后续选择；非小细胞肺癌患者在靶向EGFR、ALK等常见突变药物失败后，若检测到RET融合，也可尝试普拉替尼。使用时通常为口服，每日一次，剂量需根据患者个体情况调整，医生会结合体能状态和既往治疗反应制定方案。

　　功能药效方面，针对多线耐药人群的研究数据尤为关键。在一项纳入既往接受过至少一种激酶抑制剂治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者的研究中，普拉替尼治疗的客观缓解率接近60%，中位无进展生存期超过12个月，这意味着近半数患者的肿瘤生长得到控制，生存期较传统化疗延长数倍。在非小细胞肺癌患者中，多线耐药后使用普拉替尼的客观缓解率约为50%，部分患者甚至出现了肿瘤缩小的“深度响应”。

　　与传统后线治疗（如单药化疗）相比，普拉西替尼的优势显著。化疗通过杀伤快速分裂的细胞发挥作用，但缺乏特异性，常导致骨髓抑制、恶心呕吐等严重副作用，且对RET变异肿瘤的针对性不足，客观缓解率通常不足20%。而普拉替尼凭借高选择性，在控制肿瘤的同时，副作用更易管理，患者生活质量更高。曾有一位65岁的非小细胞肺癌患者，先后接受过化疗、抗血管生成药物治疗及EGFR抑制剂，肿瘤仍持续进展，出现胸腔积液和骨痛。检测发现存在RET融合后，开始使用普拉替尼，2个月后胸腔积液减少，骨痛缓解，复查CT显示肺部原发病灶缩小35%，至今仍维持治疗超过1年。

　　对于多线耐药患者而言，普拉替尼不仅是“新选择”，更是“生命线”。它证明了针对特定基因变异的靶向治疗，即使在疾病晚期仍能发挥重要作用，推动癌症治疗从“经验性”向“精准化”深入，让更多患者在困境中看到曙光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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