普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)是急性淋巴细胞白血病患者联合化疗的增效靶向药

　　费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）是急性淋巴细胞白血病（ALL）中预后最差的亚型之一，约25%成人ALL患者携带BCR-ABL融合基因。这类患者的白血病细胞因BCR-ABL持续激活而快速增殖，传统化疗缓解率低且易复发，即使联合异基因造血干细胞移植，长期生存率仍不足30%。普纳替尼的出现，为Ph+ALL治疗提供了“靶向+化疗”的联合策略，成为提升缓解率的关键增效药。

　　普纳替尼的治疗原理聚焦于协同化疗抑制肿瘤增殖。Ph+ALL的白血病细胞依赖BCR-ABL信号通路维持存活，普纳替尼通过抑制BCR-ABL激酶活性，阻断下游PI3K/AKT、MAPK等通路，直接抑制肿瘤细胞增殖；同时，其与化疗药物（如长春新碱、柔红霉素）联用时，可增强化疗对DNA损伤的敏感性，诱导更多肿瘤细胞凋亡。这种“靶向协同化疗”的模式，弥补了单药化疗或单药TKI缓解率不足的缺陷。

　　适用症状上，普纳替尼主要用于治疗新诊断或复发的Ph+ALL成人患者，尤其适用于需要强化疗或造血干细胞移植前的桥接治疗。临床使用时，普纳替尼通常与化疗方案联用，口服起始剂量45毫克每日一次，需根据化疗周期调整剂量，同时密切监测感染、骨髓抑制等不良反应。

　　功能药效方面，关键临床试验数据显示，Ph+ALL患者接受普纳替尼联合化疗后，完全缓解（CR）率从单药化疗的50%提升至75%，微小残留病（MRD）阴性率从30%升至50%，移植后复发率降低约40%。曾有一位38岁女性Ph+ALL患者，初诊时白细胞计数高达200×10⁹/L，接受柔红霉素+长春新碱化疗后仅达到部分缓解，MRD阳性。加用普纳替尼联合化疗2疗程后，复查骨髓原始细胞降至5%，MRD转阴，顺利接受异基因造血干细胞移植，至今移植后2年未复发。

　　对Ph+ALL患者而言，普纳替尼不是“简单叠加”，而是“协同增效”——它通过靶向抑制BCR-ABL，增强了化疗的杀伤效果，让更多患者获得深度缓解和移植机会，显著改善了这类高危白血病的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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