甲状腺癌虽整体预后较好,但仍有10%-15%的晚期患者会复发转移,尤其是携带RET变异的患者,传统治疗效果有限。过去,甲状腺髓样癌患者依赖碘131治疗,但容易耐药;乳头状甲状腺癌患者用化疗,副作用大且疗效差。
RET变异是甲状腺癌的重要驱动因素:约50%的甲状腺髓样癌、20%的乳头状甲状腺癌存在RET突变或融合。普拉替尼的作用机制同样针对RET的异常激活——通过结合RET激酶,阻断其信号传导,抑制肿瘤细胞生长扩散。这种“跨癌种”的效果,源于RET变异在不同肿瘤中的作用一致:不管肿瘤长在甲状腺还是肺部,只要RET变异,普拉替尼就能精准打击。
适用症状覆盖甲状腺癌、胸腺癌等RET变异实体瘤。研究显示,RET突变阳性的甲状腺髓样癌患者,普拉替尼客观缓解率达60%,中位无进展生存期超过18个月;RET融合阳性的甲状腺乳头状癌患者,缓解率55%,部分患者甲状腺球蛋白(肿瘤标志物)下降90%以上。更典型的是一位胸腺癌患者,RET融合阳性,之前化疗、免疫治疗都失败,用普拉替尼后肿瘤缩小40%,症状明显缓解。
使用便捷性是
48岁的李女士是甲状腺髓样癌术后复发患者,RET突变阳性。她先做了碘131,半年后肿瘤复发;再用索拉非尼,肿瘤虽缩小但出现严重手足综合征,脚底板疼得没法走路。换用普拉替尼后,3个月复查淋巴结转移灶消失,甲状腺球蛋白从1000ng/ml降到50ng/ml(正常值<50)。她笑着说:“现在不用吃疼到哭的药,能正常吃饭睡觉,像捡了条命。”
普拉替尼的价值在于突破“一种药治一种癌”的模式,通过抑制共同驱动因子RET,为多种肿瘤提供统一方案。患者不用再因“罕见变异”找不到药,医生也能通过基因检测更精准匹配治疗。随着研究深入,普拉替尼可能覆盖更多RET变异肿瘤,成为更多患者的“希望之光”。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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