帕比司他(Farydak/Panobinostat)是治疗多发性骨髓瘤的表观遗传调控新选择

　　多发性骨髓瘤作为一种恶性浆细胞疾病，其治疗策略在不断演进。帕比司他作为一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗方向。这种药物通过调节表观遗传机制，与蛋白酶体抑制剂联合使用时可产生协同抗肿瘤效应，为经过多线治疗的患者带来新的希望。

　　帕比司他的治疗原理基于对组蛋白去乙酰化酶的特异性抑制。在肿瘤细胞中，组蛋白的异常乙酰化状态会影响基因表达调控，而帕比司他能够阻断组蛋白去乙酰化酶的活性，使组蛋白保持高度乙酰化状态，促进抑癌基因的表达，同时诱导肿瘤细胞分化和凋亡。当与硼替佐米等蛋白酶体抑制剂联合使用时，可以通过不同途径共同诱导骨髓瘤细胞死亡。该治疗方案适用于既往接受过至少两种治疗方案（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）后复发或进展的多发性骨髓瘤患者。

　　在临床应用中，帕比司他的标准用法为每周两次静脉注射二十毫克，在与硼替佐米联合用药时具有特定的给药时序。关键临床试验数据显示，在复发难治性多发性骨髓瘤患者中，帕比司他联合硼替佐米和地塞米松方案的中位无进展生存期达到十点六个月，较对照组延长三点九个月。联合治疗组的客观缓解率达到百分之六十点七，其中完全缓解率百分之十点八，显著优于对照组。

　　与传统化疗方案相比，帕比司他联合治疗方案具有独特的作用机制。化疗药物主要通过细胞毒作用杀伤肿瘤细胞，而帕比司他通过表观遗传调控发挥抗肿瘤作用。临床实践中，一位五十八岁多发性骨髓瘤患者的治疗经历颇具代表性。该患者经历蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗后疾病进展，在接受帕比司他联合治疗方案后，两个月内单克隆免疫球蛋白水平下降百分之七十五，骨髓中浆细胞比例从百分之三十五降至百分之十二。治疗期间出现的血小板减少和腹泻通过对症支持得到控制，患者获得十一个月的疾病稳定期。

　　帕比司他的应用为多发性骨髓瘤治疗提供了新的作用机制选择。其表观遗传调控作用与现有治疗方案形成互补，为难治性患者提供了新的治疗机会。在用药过程中需要密切监测心电图变化、电解质平衡及血液学毒性，及时调整用药方案。随着联合用药方案的优化，帕比司他将继续在多发性骨髓瘤治疗领域发挥重要作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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