维奈托克/维奈克拉(VENETOCLAX)是为血液肿瘤患者重启细胞凋亡程序的精准靶向药

　　血液肿瘤的“难治”，常源于癌细胞对死亡的“抗拒”——它们通过过度表达抗凋亡蛋白（如BCL-2），逃避正常的细胞凋亡程序，像“永生细胞”般持续增殖。慢性淋巴细胞白血病（CLL）、急性髓系白血病（AML）等患者，即使接受化疗或靶向治疗，仍可能因癌细胞“赖活”而复发进展。维纳妥拉的出现，像一把“凋亡钥匙”，通过精准抑制BCL-2蛋白，重新激活癌细胞的死亡程序，为这类患者打开了靶向治疗的新大门。

　　BCL-2家族蛋白是细胞凋亡的“开关”：正常情况下，促凋亡蛋白（如BAX）与抗凋亡蛋白（如BCL-2）保持平衡，维持细胞稳态。但癌细胞会“劫持”BCL-2，使其过度表达，抑制BAX的促凋亡作用，导致细胞无限存活。维奈克拉作为BCL-2的选择性抑制剂，通过与BCL-2的BH3结合槽高亲和力结合，释放被抑制的BAX，恢复线粒体凋亡通路。这种机制直接针对癌细胞的“生存核心”，不同于传统化疗的“毒性杀伤”，更精准且副作用可控。

　　维纳妥拉主要用于复发难治性CLL（既往接受过≥2线治疗）和初治AML（不适合强化疗的老年或合并症患者）。治疗前需通过流式细胞术或基因检测确认BCL-2高表达，确保药物精准匹配靶点。使用时为口服片剂，CLL患者起始剂量20mg/天，每周递增至400mg；AML患者常与阿扎胞苷联用，剂量逐步调整。药物吸收后广泛分布于骨髓和淋巴结，持续抑制BCL-2，患者无需频繁住院，对老年或体弱患者友好。

　　关键临床试验显示，维纳妥拉单药治疗复发难治性CLL，客观缓解率（ORR）达80%，其中40%达到完全缓解（CR）；中位无进展生存期（PFS）24个月，较传统化疗（如苯达莫司汀）的12个月显著延长。对比免疫化疗（如利妥昔单抗+化疗），维奈克拉的3级以上感染发生率从45%降至20%，因骨髓抑制导致的停药率降低30%。一位65岁男性CLL患者，确诊后接受过氟达拉滨、环磷酰胺治疗，2年后复发，化疗无效。换用维奈克拉单药，4周后淋巴结缩小60%，外周血淋巴细胞计数下降70%，能正常散步、参加老年活动。

　　对血液肿瘤患者而言，维纳妥拉是“重启凋亡”的关键武器。它通过精准抑制BCL-2，打破癌细胞的“永生”机制，为传统治疗失败的患者提供了更温和、更有效的治疗选择。随着对BCL-2家族蛋白研究的深入，这款药有望扩展至更多血液肿瘤类型，成为靶向治疗的核心基石。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克/维奈克拉(VENETOCLAX)在多种白血病类型中均展现出良好的治疗效果

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