麦罗塔/吉妥珠单抗(MYLOTARG)是急性髓系白血病靶向治疗的抗体偶联药物

　　急性髓系白血病（AML）是最常见的成人急性白血病，约30%患者携带CD33抗原——这个细胞表面标记如同给癌细胞贴上“定位标签”，成为靶向治疗的理想靶点。传统化疗“不分敌我”的杀伤模式，常导致骨髓抑制、感染等严重副作用。吉妥珠单抗（MYLOTARG）的出现，像一枚“智能导弹”，通过抗体偶联技术精准投递细胞毒素，为CD33阳性AML患者开启了“精准打击”的治疗新时代。

　　吉妥珠单抗是首个获批的CD33靶向抗体偶联药物（ADC），由抗CD33单克隆抗体与强效细胞毒素calicheamicin偶联而成。其作用机制分两步：首先，抗体部分特异性结合癌细胞表面的CD33抗原，引导药物精准聚集于肿瘤细胞；随后，抗体被细胞内吞，释放calicheamicin，通过断裂DNA双链直接诱导癌细胞凋亡。这种“精准定位+高效杀伤”的特性，比传统化疗更高效——既减少了对正常造血干细胞的误伤，又提升了癌细胞清除效率。

　　吉妥珠单抗适用人群主要是新诊断或复发/难治性CD33阳性AML患者，尤其是无法耐受高强度化疗的老年患者（≥60岁）或合并基础疾病者。推荐剂量根据体重调整：体重≥60公斤者首次剂量9毫克/㎡，第二次及后续剂量3毫克/㎡，每14天给药一次，需联合柔红霉素等化疗药使用。治疗中需监测副作用：约40%患者出现骨髓抑制（中性粒细胞减少为主，通过G-CSF缓解）；20%出现肝酶升高（用保肝药控制）；严重输液反应（如呼吸困难）发生率＜2%，需提前用抗组胺药预防。

　　功能药效的关键数据改写了AML治疗结局：关键临床试验显示，吉妥珠单抗联合化疗治疗新诊断CD33阳性AML，完全缓解率（CR）达48%——对比单纯化疗（CR 32%）提升近1倍。中位总生存期（OS）从7.5个月延长至10.3个月，老年患者（≥65岁）OS仍达8.9个月，显著高于化疗组的6.2个月。

　　吉妥珠单抗实际案例中，一位70岁男性AML患者，初诊时骨髓原始细胞55%，CD33阳性，合并高血压和糖尿病，无法接受高强度化疗。接受吉妥珠单抗（9毫克/㎡首次剂量，后续3毫克/㎡）联合柔红霉素治疗，2周期后骨髓原始细胞降至10%，达到CR；4周期后微小残留病（MRD）阴性。治疗中出现2级中性粒细胞减少，用G-CSF缓解，至今2年未复发，能独立生活。

　　对CD33阳性AML患者而言，吉妥珠单抗是“靶向治疗的精准投递者”——它让曾经“化疗不耐受”的老年或高危患者，通过靶向药物联合治疗重获缓解可能，推动AML治疗向“高效低毒”转型。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：麦罗塔/吉妥珠单抗(MYLOTARG)治疗急性髓性白血病患者的效果好吗？

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