阿西米尼/阿西米尼布(SCEMBLIX)为慢性髓性白血病患者提供新的治疗选择

　　在慢性髓性白血病的治疗领域，酪氨酸激酶抑制剂的应用显著改善了患者预后，但耐药问题仍是临床挑战。阿西米尼作为一种新型的STAMP抑制剂，通过独特的双重作用机制为耐药患者提供了新的治疗希望。其创新之处在于同时靶向BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋和ATP结合域，这种双重结合方式使其能够有效抑制包括T315I突变在内的多种耐药突变。BCR-ABL1是慢性髓性白血病的驱动基因，其异常激活导致髓系细胞不受控制地增殖。阿西米尼通过与肉豆蔻酰口袋结合，诱导BCR-ABL1形成无活性的构象，同时竞争性抑制ATP结合，从而更彻底地阻断信号传导。这种作用机制使其对多数耐药突变保持活性，为经治患者提供了重要选择。

　　阿西米尼适用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性期慢性髓性白血病成人患者。推荐剂量为每日一次口服40毫克，需整片吞服，可与食物同服或不同服。治疗应持续直至出现疾病进展或不可耐受的毒性。对于出现相关不良反应的患者，剂量可调整至每日一次20毫克。治疗期间需要定期监测全血细胞计数、肝功能电解质，特别要关注心血管事件的潜在风险。治疗前应评估患者的心血管状况，治疗中定期进行心电图和心肌酶谱检查。

　　关键临床试验数据显示，在233例对至少两种酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期患者中，阿西米尼治疗的主要分子生物学缓解率达到25%，主要细胞遗传学缓解率为51%。在伴有T315I突变的患者亚组中，主要分子生物学缓解率更是达到35%。中位达到主要分子生物学缓解的时间为12周，显示出较快的起效速度。长期随访数据显示，获得主要分子生物学缓解的患者在48周时仍有70%维持缓解。与泊那替尼相比，阿西米尼的动脉闭塞事件风险较低，安全性特征更优。这些数据表明阿西米尼在难治性慢性髓性白血病中具有显著疗效。

　　一位52岁男性患者的治疗经历具有代表性。该患者确诊慢性髓性白血病8年，先后对伊马替尼、尼罗替尼耐药，检测发现T315I突变。开始阿西米尼每日40毫克治疗，4周后白细胞计数开始下降。治疗12周时骨髓穿刺显示Ph染色体阳性细胞比例从35%降至8%，达到主要细胞遗传学缓解。治疗期间出现2级高血压和1级胰腺酶升高，经降压药和剂量调整后控制。患者持续治疗18个月，维持深度分子生物学缓解。这个案例显示阿西米尼对多重耐药患者仍能诱导深度缓解。需要特别关注的是，阿西米尼可能引起动脉闭塞、心力衰竭等严重心血管事件，发生率约为15%，治疗期间需要密切监测血压、血脂和心功能。其他常见不良反应包括皮疹、头痛、疲劳等，多数为轻度至中度。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿西米尼 https://www.kangbixing.com/drug/axmn/