胆管癌是起源于胆管上皮的恶性肿瘤,其中约15%-20%的患者携带FGFR2基因融合或重排。这类患者早期可能无明显症状,确诊时多为晚期,失去手术机会。传统治疗以化疗为主,但化疗对FGFR2异常的针对性不足,患者客观缓解率仅约10%-15%,且常伴随骨髓抑制、恶心呕吐等副作用。更棘手的是,即便初始治疗有效,多数患者仍会因耐药进展,生存期有限。
适用人群明确指向FGFR2融合或重排的晚期或转移性胆管癌患者,尤其是已接受过至少一线系统性治疗(如化疗)后疾病进展的群体。药物需每日一次口服,空腹或随餐均可,推荐剂量为125毫克,需持续服用直至疾病进展或不耐受。药效学研究显示,连续服药2周后,肿瘤相关生物标志物(如CA19-9)水平开始下降,12周时影像学评估显示,部分患者肿瘤体积缩小。关键临床试验数据表明,整体客观缓解率达23.1%,其中3例患者达到完全缓解;中位无进展生存期为5.0个月,较传统二线化疗的2-3个月显著延长。
实际案例中,62岁的陈先生确诊胆管癌3年,先后接受吉西他滨联合顺铂化疗、PD-1抑制剂免疫治疗,均因肿瘤进展停药。基因检测显示FGFR2-CCDC6融合,入组
对FGFR2突变胆管癌患者而言,
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