阿西米尼/阿西米尼布(SCEMBLIX)是克服T315I耐药突变的创新药物

　　在慢性髓系白血病的靶向治疗中，T315I突变被称为"看门人"突变，对多数酪氨酸激酶抑制剂产生耐药。阿西米尼作为首个特异性靶向该突变的变构抑制剂，成功解决了这一治疗难题，为携带T315I突变的慢性髓系白血病患者带来了新的希望。

　　阿西米尼的作用机制具有革命性创新。与传统ATP竞争性抑制剂不同，它通过结合BCR-ABL1激酶的肉豆蔻酰口袋，稳定激酶的非活性构象。这种变构抑制作用不受ATP结合区突变影响，因此对T315I及其他多种耐药突变均保持活性。该药物适用于经两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗失败、且经检测确认存在T315I突变的慢性期慢性髓系白血病成人患者。

　　支持阿西米尼获批的关键研究数据令人振奋。在一项针对T315I突变患者的研究中，阿西米尼治疗的主要分子学反应率达到百分之二十，完全细胞遗传学反应率为百分之三十五。在中位治疗十二个月时，百分之七十的患者维持主要分子学反应，显示出持久的疗效。在药物安全性方面，最常见的不良事件包括肌肉骨骼疼痛、疲劳、头痛等，大多数为1-2级，通过规范的剂量调整可得到有效管理。

　　与泊那替尼相比，阿西米尼显示出更好的安全性特征。虽然两者都对T315I突变有效，但阿西米尼的动脉闭塞事件发生率显著较低，长期用药安全性更优。临床案例显示，一位四十五岁慢性髓系白血病患者，在经历三种酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现T315I突变，疾病进展至加速期。使用阿西米尼治疗六个月后，达到主要分子学反应，BCR-ABL1水平下降至百分之零点一以下。治疗期间出现一级关节痛，未影响继续用药。

　　阿西米尼的成功研发填补了T315I突变慢性髓系白血病治疗的空白，其创新的作用机制和良好的安全性使其成为这类患者的重要选择。随着检测技术的普及，更多患者将从这一创新药物中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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