阿扎胞苷(Azacitidine/ONUREG)作为去甲基化药物在髓系肿瘤维持治疗中发挥作用

　　阿扎胞苷是一种核苷代谢抑制剂，具有去甲基化作用，其口服剂型的开发为急性髓系白血病患者的维持治疗提供了重要工具。急性髓系白血病是一种侵袭性血液肿瘤，即使经过强力诱导化疗达到完全缓解，复发风险依然很高。维持治疗旨在清除残留病灶、预防或延迟复发，阿扎胞苷口服片剂的出现填补了这一领域的空白。

　　其作用机制主要包括两个方面，一是通过掺入DNA抑制DNA甲基转移酶，引发DNA低甲基化，从而重新激活因高度甲基化而沉默的肿瘤抑制基因；二是直接抑制DNA合成，对快速增殖的肿瘤细胞产生细胞毒性作用。这对于清除可能对化疗不敏感的微小残留病细胞具有重要意义。口服阿扎胞苷适用于经强化诱导化疗后获得完全缓解或伴血液学计数未完全恢复的完全缓解、且无法完成或不愿进行巩固化疗的急性髓系白血病成人患者的维持治疗。

　　它是一种片剂，需在每个治疗周期的第1至14天连续每日服用，每28天为一个周期。这种居家口服的给药方式，相较于需要住院静脉或皮下给药的化疗，极大地方便了患者，提高了长期治疗的依从性和生活质量。关键临床试验数据显示，与安慰剂相比，口服阿扎胞苷维持治疗显著延长了患者的总生存期和中位无进展生存期。对于大多数已经承受了高强度初始化疗的患者而言，口服维持治疗提供了一个相对温和但有效的持续控制手段。有临床案例表明，一位老年急性髓系白血病患者在强化化疗缓解后，因身体状况无法耐受巩固化疗，转而接受口服阿扎胞苷维持治疗。在持续用药期间，其病情保持稳定，缓解状态得以长期维持，生活质量较高。

　　因此，口服阿扎胞苷为特定急性髓系白血病患者提供了一种有效的维持治疗策略，它将去甲基化药物的疗效与口服给药的便利性相结合，有助于延长缓解期，改善生存预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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