维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)是晚期基底细胞癌靶向Hedgehog信号通路的口服抑制剂

　　基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，多数可通过手术治愈，但对于罕见的局部晚期或转移性基底细胞癌，治疗手段非常有限。维莫德吉是一种首创的口服Hedgehog信号通路抑制剂，其作用靶点直击该疾病的核心驱动机制。在绝大多数基底细胞癌中，存在Hedgehog信号通路的异常激活，通常是由于跨膜蛋白PTCH1的功能失活突变或平滑同源物蛋白的激活突变所致。该通路的异常激活会促进细胞不受控制地增殖。维莫德吉通过选择性抑制平滑同源物蛋白的活性，从而阻断下游转录因子的活化，抑制Hedgehog信号通路，诱导肿瘤细胞凋亡并抑制其生长。

　　维莫德吉适用于治疗手术或放疗后复发，或不适合手术和放疗的转移性基底细胞癌或局部晚期基底细胞癌成人患者。推荐剂量为每日一次口服。关键临床试验数据显示，在转移性基底细胞癌患者中，维莫德吉治疗产生了可观的客观缓解率，缓解持续时间也相当持久。在局部晚期基底细胞癌患者中，客观缓解率更高，部分患者甚至达到了病灶的完全消退。一位患有巨大面部晚期基底细胞癌、因部位特殊无法手术切除的老年患者，在开始维莫德吉治疗后，病灶在数月内明显缩小、溃烂面愈合，容貌和功能得到极大改善，避免了毁容性手术。与传统化疗相比，维莫德吉作为靶向治疗，直接作用于疾病驱动通路，有效率高且作用机制不同；它是首个针对晚期基底细胞癌分子病因的全身性治疗药物，改变了这类疾病缺乏有效药物的局面。

　　因此，维莫德吉通过精准抑制Hedgehog信号通路，为晚期基底细胞癌患者提供了有效的靶向治疗选择。它代表了皮肤癌治疗从传统模式向分子靶向治疗转变的重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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