雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)为特定类型急性髓系白血病和晚期系统性肥大细胞增多症患者提供多靶点

2025-11-11 作者: 康必行-小冯

  在急性髓系白血病的治疗中,FLT3基因突变是一种常见且通常与预后不良相关的分子亚型。同时,晚期系统性肥大细胞增多症也是一种罕见的血液疾病,由KIT D816V突变等驱动,治疗挑战巨大。米哚妥林是一种口服的多靶点激酶抑制剂,能够抑制包括FLT3、KIT、蛋白激酶C等多种激酶活性。通过抑制这些异常激活的信号通路,米哚妥林可以阻断肿瘤细胞的增殖并诱导其凋亡。

  米哚妥林具有双重适应症。一方面,它与标准化疗联合,用于治疗新诊断的、携带FLT3突变的急性髓系白血病成人患者。研究表明,在化疗基础上加入米哚妥林,可以显著延长患者的无事件生存期和总生存期,改善了这部分预后较差患者的治疗结局。另一方面,它用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病。对于这类疾病,米哚妥林能有效改善疾病相关症状和器官功能。

  在急性髓系白血病治疗中,米哚妥林在每个化疗周期的第8至21天与化疗同步使用。其常见副作用包括恶心、呕吐、感染风险增加等,需要积极管理。有临床案例表明,一位中年FLT3突变阳性急性髓系白血病患者,在接受含有米哚妥林的联合方案诱导化疗后,迅速获得完全缓解,后续顺利完成巩固化疗和维持治疗,病情长期稳定。米哚妥林作为首个在急性髓系白血病中显示出生存获益的靶向药物,以及与化疗的协同作用,标志着FLT3突变急性髓系白血病治疗的重大进步,同时也为晚期系统性肥大细胞增多症患者提供了有效的控制手段。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT/MIDOSTAURIN)为FLT3突变白血病患者提供全程管理新策略

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