恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)为IDH2突变急性髓系白血病带来精准靶向治疗

　　急性髓系白血病的治疗已进入精准医疗时代，特定基因突变成为重要的治疗靶点。恩西地平是一种针对异柠檬酸脱氢酶2突变的口服靶向药物。在健康细胞中，IDH2酶参与细胞代谢。当IDH2基因发生特定突变时，会产生一种致癌代谢物，阻止造血干细胞正常分化为成熟的血液细胞，导致大量不成熟的“幼稚”细胞积聚，引发白血病。恩西地平的作用就是精准抑制这种突变的IDH2酶，阻断致癌代谢物的产生，从而解除对细胞分化的阻滞，促使白血病细胞逐步分化为功能正常的成熟细胞，实现疾病控制。

　　恩西地平适用于治疗携带IDH2突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。使用前必须通过基因检测确认存在IDH2突变。该药为口服片剂，每日一次，方便患者在家中长期用药管理。其常见副作用包括恶心、腹泻、食欲减退等胃肠道反应，以及胆红素升高等。一个需要特别关注的副作用是分化综合征，可能表现为发热、呼吸困难、体重快速增加等，虽不常见但需及时识别和处理。

　　关键临床试验数据显示，对于难治复发的IDH2突变急性髓系白血病患者，恩西地平单药治疗能诱导产生完全缓解，部分患者甚至可以达到不依赖输血的状态。与传统的强化疗相比，恩西地平作为靶向治疗，其作用机制更精准，对正常细胞的杀伤较小，为那些因年龄或合并症无法耐受强烈化疗的患者提供了新的希望。有临床案例分享，一位老年复发难治性白血病患者，身体虚弱，无法再次接受化疗，检测发现IDH2突变后开始服用恩西地平，数月后骨髓中的白血病细胞比例下降，血象改善，脱离了定期输注血小板和红细胞的支持，病情获得了有意义的稳定期。

　　恩西地平的出现，标志着急性髓系白血病治疗向着个体化、精准化迈出了重要一步。它强调了基因分型在白血病诊疗中的决定性作用，为特定突变亚组的患者提供了高效、毒性相对可控的靶向治疗选择，改变了难治复发患者的治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/