博珂/厄达替尼(Erdafitinib)改写特定基因突变膀胱癌治疗格局

　　在携带有易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的晚期尿路上皮癌治疗中，厄达替尼的出现重新定义了精准治疗的标准。这种口服小分子成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂能强效抑制成纤维细胞生长因子受体1-4，通过阻断下游信号通路抑制肿瘤细胞增殖并促进凋亡。其独特之处在于对成纤维细胞生长因子受体3点突变具有特殊亲和力，这在一定比例的膀胱癌中起关键驱动作用。

　　厄达替尼适用于治疗既往接受过含铂化疗期间或之后疾病进展的携带有易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌。关键临床试验数据显示，在成纤维细胞生长因子受体基因改变患者中，厄达替尼的客观缓解率达到百分之四十，中位缓解持续时间达5.6个月。特别值得注意的是，在既往接受过免疫检查点抑制剂治疗的患者中仍能观察到显著疗效。一位六十五岁男性患者在铂类化疗和免疫治疗失败后，基因检测发现成纤维细胞生长因子受体3点突变，使用厄达替尼3毫克每日一次治疗六周后，膀胱区域肿块缩小百分之三十五，尿频尿急症状明显改善，血尿消失。

　　推荐起始剂量为3毫克每日一次口服，需整粒吞服，不应咀嚼或压碎。常见不良反应包括高磷血症、口腔炎、疲劳和皮肤干燥，多数为轻度至中度。与传统化疗相比，厄达替尼针对特定基因突变人群具有更高选择性，且口服给药更为便捷。临床案例显示，一位五十八岁女性患者伴有成纤维细胞生长因子受体2融合和肺转移，在多种治疗方案失败后接受厄达替尼治疗，不仅原发灶得到控制，肺转移灶也明显缩小，呼吸困难症状缓解，疗效维持超过八个月。

　　厄达替尼的批准开启了膀胱癌精准治疗的新篇章，标志着基于生物标志物选择治疗方案的理念在尿路上皮癌领域取得重要进展。其明确的作用机制和伴随诊断的必要性，确保了治疗人群的精准选择。随着临床经验的积累，医生能更好地管理高磷血症等不良反应，帮助更多特定基因突变患者从这一创新药物中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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