适加坦/吉列替尼(Gilteritinib)重塑FLT3突变白血病患者生机

　　白血病严重威胁人类生命健康，FLT3突变的急性髓系白血病更是治疗难题，而适加坦，也就是吉瑞替尼，又叫吉列替尼（英文名Gilteritinib），为这类患者带来新希望。

　　吉瑞替尼是一种口服的高选择性FLT3抑制剂。正常情况下，FLT3参与造血干细胞的增殖、分化和存活调节。但在FLT3突变的急性髓系白血病患者体内，FLT3基因发生内部串联重复（ITD）或酪氨酸激酶结构域（TKD）突变，致使FLT3受体持续激活，下游信号通路过度活化。这就像给白血病细胞安装了一台疯狂运转的“生长发动机”，促使白血病细胞异常增殖、抑制凋亡，还干扰正常造血。吉瑞替尼能特异性结合突变的FLT3受体，抑制其激酶活性，如同给这台“发动机”紧急制动，阻断异常信号传导，从而抑制白血病细胞生长扩散，恢复正常造血功能。

　　吉瑞替尼主要适用于携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。这类患者历经多种治疗效果不佳，病情复杂。他们常表现出贫血症状，如面色苍白、浑身乏力、易疲劳；免疫功能下降导致频繁发热；凝血功能受影响，出现皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻出血等症状，严重影响生活质量。

　　吉瑞替尼采用口服给药，推荐剂量为每日一次，每次120mg。用药过程中，医生通过血常规检查白细胞、红细胞、血小板等指标，了解贫血、感染及出血风险；借助骨髓穿刺检查白血病细胞比例，评估疾病进展。同时，密切关注患者是否出现不良反应。常见不良反应有贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、恶心、呕吐、腹泻、乏力、发热等。多数不良反应为轻至中度，通过对症处理，像输血改善贫血、用升白细胞药物提升中性粒细胞数量、给予止吐止泻药物缓解胃肠道症状，患者通常能够耐受。医生会依据患者个体情况，如年龄、身体状况、对药物的耐受性等，灵活调整治疗方案。

　　从功能药效方面来看，临床研究数据令人鼓舞。针对携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者的研究显示，使用吉瑞替尼治疗后，部分患者白血病细胞比例下降，病情缓解。许多患者贫血症状改善，发热频率降低，出血情况减轻，生活质量显著提升。长期使用吉瑞替尼有助于延长患者生存期，为患者争取更多生存时间。

　　与其他治疗急性髓系白血病的药物相比，吉瑞替尼优势明显。传统化疗药物缺乏对癌细胞的特异性，在杀伤白血病细胞时，对正常造血细胞等也有较大损伤，易引发严重不良反应，如骨髓抑制、胃肠道反应等。一些其他靶向药物对FLT3突变针对性不强，疗效有限。吉瑞替尼精准靶向FLT3突变，对携带该突变的急性髓系白血病患者治疗更具特异性和有效性，为这类患者提供了新的、更优的治疗选择。

　　以实际案例来说，45岁的李先生确诊携带FLT3突变的复发急性髓系白血病，身体极度虚弱，面色惨白，稍微活动就气喘吁吁，还频繁发热，皮肤布满瘀斑。开始使用吉瑞替尼治疗后，随着疗程推进，李先生乏力感减轻，面色逐渐红润，发热次数减少，瘀斑慢慢消退。几个疗程后复查，白血病细胞比例显著下降，李先生能进行简单家务和散步等活动，生活质量大大提高。

　　吉瑞替尼凭借独特的治疗原理、明确的适用症状、便捷的使用方法以及良好的功能药效，在携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗领域占据重要地位。与同类药物相比的差异化优势，使其成为这类患者重要的治疗选择，为患者在对抗白血病的道路上带来新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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