普雷西替尼是一种口服的高选择性RET激酶抑制剂。在正常细胞中,RET基因编码的RET蛋白参与细胞内信号传导,对细胞的生长、分化和存活起着重要作用。然而,当RET基因发生融合时,会产生异常的融合蛋白,导致RET信号通路持续激活,促使癌细胞不受控制地增殖、存活和迁移。普雷西替尼能够特异性地与这些异常的RET融合蛋白结合,抑制其激酶活性,就像给癌细胞疯狂生长的“失控开关”加上了限制锁,阻断癌细胞生长信号的传导,从而抑制癌细胞的生长与扩散。
从功能药效方面来看,临床研究数据显示出积极的成果。在针对RET融合阳性的相关实体瘤患者的研究中,使用普雷西替尼治疗后,部分患者的肿瘤出现缩小,疾病进展得到延缓。许多患者的咳嗽、气短、吞咽困难等症状减轻,生活质量得到提升。长期使用普雷西替尼有助于延长患者的生存期,为患者争取更多的生存时间。
与其他治疗RET融合阳性肿瘤的药物相比,普雷西替尼具有独特优势。传统化疗药物缺乏对癌细胞的特异性,在杀伤癌细胞的同时,对正常细胞也有较大损伤,容易引发严重的不良反应。一些其他靶向药物对RET融合的针对性不强,疗效有限。普雷西替尼精准针对RET融合阳性肿瘤,对携带该融合的多种实体瘤患者具有较高的有效性和安全性,为这类患者提供了一种新的、更优的治疗选择。
以实际案例来说,58岁的张先生患有RET融合阳性非小细胞肺癌,咳嗽剧烈,时常咯血,活动后气短明显,身体日渐消瘦。在开始使用普雷西替尼治疗后,随着疗程推进,张先生的咳嗽症状逐渐减轻,咯血次数减少,气短情况有所改善,体重也趋于稳定,身体状况有所好转。几个疗程后,复查显示肿瘤缩小,张先生能够进行一些简单的日常活动,生活质量得到了极大提高。又如,42岁的王女士患有RET融合阳性甲状腺癌,颈部肿块逐渐增大,出现吞咽困难和声音嘶哑。使用普雷西替尼治疗后,颈部肿块缩小,吞咽困难和声音嘶哑症状缓解,生活质量明显提升。
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