普吉华/普拉替尼(Gavreto/Pralsetinib)是特定肺癌与甲状腺癌患者的精准靶向利器

　　在癌症治疗领域，针对罕见却关键的驱动基因进行精准打击，已成为改善晚期患者预后的重要策略。普吉华作为一种强效、高选择性的转染重排抑制剂，正是这一策略的杰出代表，为携带转染重排融合的恶性肿瘤患者带来了新的希望。其作用机制在于精准靶向由转染重排基因融合所激活的转染重排蛋白。转染重排是一种激酶，当其发生基因融合后，会处于持续活化状态，驱动肿瘤细胞的增殖和存活。普吉华能够与转染重排蛋白的腺苷三磷酸结合位点牢固结合，抑制其激酶活性，从而有效阻断下游的致癌信号通路，导致癌细胞死亡。

　　拉罗替尼已获批用于治疗经检测确认存在转染重排基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。此外，它也适用于需要系统性治疗的、放射性碘难治性（如存在转染重排基因融合）的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者。关键临床试验数据证实了其卓越疗效。在转染重排融合阳性的初治非小细胞肺癌患者中，普吉华的客观缓解率高达70%；而在经治患者中，客观缓解率也达到了57%，展现出强大的抗肿瘤活性。该药为口服胶囊，每日一次空腹服用（至少在餐前1小时或餐后2小时），以确保药物吸收的稳定性。

　　一位45岁从不吸烟的晚期肺腺癌女性患者，伴有骨转移，疼痛明显。基因检测幸运地发现了转染重排基因融合。她一线开始接受拉罗替尼治疗。数周后，其骨痛症状基本消失，两个月后的影像学评估显示肺部原发灶和骨转移灶均显著缩小，达到部分缓解，生活质量得到极大改善。与传统的化疗相比，普吉华直接针对癌症的驱动基因，疗效更优，且副作用谱不同。其常见不良反应包括便秘、疲劳、肌肉骨骼疼痛、咳嗽等，通常程度较轻。然而，需要特别警惕的是可能发生的严重不良反应，如间质性肺病/肺炎，一旦出现相关症状（如呼吸困难、咳嗽加重、发热），需立即就医并中断用药。普吉华的成功应用，凸显了基因检测在晚期肺癌和甲状腺癌治疗中的决定性作用，使特定罕见靶点阳性的患者能够从精准靶向治疗中获得最大获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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