慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的发生与BCR-ABL融合基因(费城染色体)密切相关。虽然第一代、第二代酪氨酸激酶抑制剂极大地改善了患者预后,但部分患者会因为BCR-ABL激酶区的突变而产生耐药,尤其是T315I“看门基因”突变,堪称耐药中的“堡垒”,使得所有前代药物失效。普纳替尼作为一款强效的第三代酪氨酸激酶抑制剂,其独特之处在于能够有效抑制所有已知的BCR-ABL突变体,包括T315I突变,从而为耐药和难治性患者打开了生命通道。
一位对两种酪氨酸激酶抑制剂耐药并检测出T315I突变的慢性髓系白血病慢性期患者,病情持续进展,面临急变风险。在启用
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