司替戊醇(Diacomit/Stiripentol)是阻击特定肺癌驱动基因的有力武器

　　在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，针对罕见驱动基因的药物不断填补着治疗空白。拓得康正是这样一款药物，它是一种高选择性的口服间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂。当间质上皮转化因子基因发生突变，特别是第14号外显子跳跃突变时，会导致该信号通路持续激活，从而驱动肿瘤细胞的增殖和存活。拓得康被批准用于治疗携带间质上皮转化因子基因第14号外显子跳跃突变阳性、不可切除的晚期或复发性非小细胞肺癌患者。

　　患者通常每日一次口服拓得康。关键临床试验数据展示了其显著的疗效。在这项研究中，司替戊醇在初治患者中达到了43%的客观缓解率，在经治患者中也达到了43%，显示出对不同治疗线数患者的一致有效性。更值得关注的是，其中位缓解持续时间在初治和经治患者中分别达到了10.8个月和11.1个月，这意味着药物能为患者带来持久的病情控制。常见的治疗相关不良反应包括周围性水肿、恶心、腹泻、血肌酐升高和肝功能异常等，大多数为轻度至中度，可通过对症支持治疗或剂量调整进行控制。与传统的化疗相比，拓得康作为靶向治疗，其作用更具针对性，为这部分特定基因突变的患者提供了有效且便利的口服治疗选择。

　　有临床案例显示，一位老年晚期肺肉瘤样癌患者，伴有咳嗽、气促和胸痛，基因检测发现存在间质上皮转化因子基因第14号外显子跳跃突变。由于年龄和体能状况，患者不适合进行强烈的化疗。在开始司替戊醇单药治疗后，首次影像学评估即显示肺部原发灶和胸膜转移灶明显缩小，呼吸道症状显著缓解，疼痛得到控制，生活质量获得实质性改善。拓得康的出现，使得间质上皮转化因子基因第14号外显子跳跃突变这一相对罕见的肺癌亚型拥有了高效的靶向治疗武器，凸显了全面基因检测在晚期肺癌诊疗中的重要性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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