莫博塞替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂,它专门用于治疗携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的晚期非小细胞肺癌患者,为这部分既往缺乏有效靶向药物的患者群体带来了突破性进展。表皮生长因子受体突变是非小细胞肺癌的重要驱动基因,其中常见的敏感突变已有相应靶向药,但外显子20插入突变则对第一、二代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂不敏感,传统化疗效果有限,患者预后较差。莫博塞替尼的创新之处在于其分子结构能够有效结合并抑制表皮生长因子受体外显子20插入突变蛋白的活性,从而阻断下游促癌信号通路,抑制肿瘤生长。
实际案例印证了其重要性。一位晚期非小细胞肺癌患者,基因检测发现表皮生长因子受体外显子20插入突变,在接受含铂化疗后不久疾病即出现进展。在转换为
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