吉瑞替尼是一种口服的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂,它为携带FMS样酪氨酸激酶3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者提供了强效的靶向治疗选择。FMS样酪氨酸激酶3突变是急性髓系白血病中常见的基因异常之一,其中内部串联重复突变与高白细胞计数和不良预后密切相关。这种突变导致FMS样酪氨酸激酶3受体持续性激活,驱动白血病细胞增殖和生存。吉瑞替尼是一种强效、高选择性的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂,能够有效抑制FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变及其点突变活性,从而诱导白血病细胞凋亡。
实际案例印证了其疗效。一位中年急性髓系白血病患者,诱导化疗后达到缓解,但一年后复发,骨髓检测提示FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变阳性。在换用吉瑞替尼单药治疗后,其外周血和骨髓中的原始细胞被快速清除,最终达到完全缓解,为后续进行异基因造血干细胞移植创造了决定性条件。吉瑞替尼的常见副作用包括肌痛、疲劳、转氨酶升高、腹泻等。需要特别关注的是可分化综合征和心电图QT间期延长风险,需密切监测并及时处理。
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