该药的疗效在关键性临床试验中得到充分验证。在既往接受过强烈治疗的患者中,奥鲁他尼布单药治疗仍能取得令人鼓舞的完全缓解率,且缓解持续时间显著优于传统挽救治疗方案。更值得注意的是,部分获得缓解的患者能够成功桥接至异基因造血干细胞移植,这为长期生存创造了可能。分子学分析显示,治疗有效的患者外周血中2-羟基戊二酸水平显著下降,证实了药物的靶向作用。
在安全性方面,
临床使用前必须通过可靠的检测方法确认异柠檬酸脱氢酶1突变状态,这是保证疗效的前提。在实际应用中,
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