博珂/厄达替尼(ERDAFITINIB)是治疗特定尿路上皮癌的FGFR激酶抑制剂

　　在尿路上皮癌的治疗探索中，针对特定基因改变的精准疗法正在为传统化疗效果不佳的患者开辟新的路径。成纤维细胞生长因子受体信号通路在细胞生长、分化和血管生成中扮演重要角色，当其发生某些特定突变或融合时，可能导致该通路异常持续激活，驱动肿瘤的发生发展。博珂的作用机制正是精准地靶向这一异常。它是一种口服、强效、选择性的成纤维细胞生长因子受体抑制剂。与广谱的激酶抑制剂不同，博珂能高选择性地抑制成纤维细胞生长因子受体家族成员，通过可逆地与其结合，阻断异常的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖、促进其死亡，并可能影响肿瘤的血液供应。这种针对特定驱动基因变异的治疗策略，体现了精准医疗的核心思想。

　　厄达替尼的适应症明确指向具有特定基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。具体而言，它适用于治疗携带有成纤维细胞生长因子受体基因易感改变的成人患者，这些患者在先前的含铂化疗期间或之后出现疾病进展，包括新辅助或辅助含铂化疗的12个月内。在尿路上皮癌患者中，大约有20%存在成纤维细胞生长因子受体的基因改变，这使得博珂成为这部分患者的重要治疗选择。一项关键性临床试验的结果支持了其疗效，在87名既往接受过至少一线化疗（其中大多数接受过含铂化疗）且携带成纤维细胞生长因子受体改变的晚期尿路上皮癌患者中，经博珂治疗后的客观缓解率达到40%，其中完全缓解率为3%。这表明，对于经过化疗后进展的特定患者，博珂能带来显著的肿瘤缓解。

　　该药物的标准使用方法为每日一次，每次口服8毫克（两片4毫克片剂），连续服用21天，之后停药7天，构成一个28天的治疗周期。治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在安全性管理方面，博珂有其特征性的不良反应谱。最常见的不良反应包括高磷血症、口腔炎、疲劳、肌酐升高、腹泻、口干、指甲毒性、肝功能异常、低钠血症、食欲下降、白蛋白降低、味觉障碍和皮肤干燥。其中，高磷血症是成纤维细胞生长因子受体抑制的一个常见且具有特征性的效应，发生率较高，通常可通过饮食调整、使用磷结合剂或必要时调整药物剂量进行管理。此外，该药可能引起眼部毒性，如中心性浆液性视网膜病变，导致视力模糊、视力下降或出现飞蚊症，因此治疗期间需定期进行眼科检查。

　　从功能药效分析，厄达替尼的价值在于它为存在特定基因改变的晚期尿路上皮癌患者提供了首个靶向治疗选择。在传统化疗失败后，这部分患者的选择非常有限。博珂的出现，使得治疗从单纯的病理类型驱动，迈向了分子标志物驱动的新阶段。其口服给药方式也为患者提供了便利。临床案例显示，部分对化疗耐药的患者在接受博珂治疗后，肿瘤显著缩小，症状得到缓解，生活质量获得改善。

　　将厄达替尼与其他尿路上皮癌治疗药物对比，其独特性显而易见。与传统的含铂化疗方案相比，博珂是口服靶向药物，其不良反应谱与化疗的骨髓抑制、神经毒性等截然不同，主要为可管理的高磷血症、口腔炎等，为不耐受化疗的患者提供了新选择。在二线治疗中，与免疫检查点抑制剂相比，博珂并非适用于所有患者，而是专门针对约占20%的成纤维细胞生长因子受体基因改变人群。对于这部分患者，在免疫治疗无效或不适用的情况下，博珂提供了一个高效且机制不同的靶向选择。在靶向治疗领域，博珂是首个获批用于尿路上皮癌的成纤维细胞生长因子受体抑制剂，针对这一特定通路。与作用于其他通路（如抗体药物偶联物）的药物相比，其适用人群由特定的生物标志物决定。总而言之，博珂是首个针对成纤维细胞生长因子受体基因改变晚期尿路上皮癌的靶向治疗药物。它通过高选择性地抑制异常激活的通路，为既往化疗失败的特定患者群体提供了新的有效治疗机会，标志着尿路上皮癌进入精准治疗时代。其使用前必须进行基因检测以筛选适用人群，并在治疗中重点管理高磷血症和眼部毒性等不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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