吉妥珠单抗/吉妥单抗(CD33/Mylotarg)为急性髓系白血病带来靶向新选择

　　在对抗急性髓系白血病这一恶性血液肿瘤的武器库中，针对特定分子靶点的药物代表了治疗理念的重要进步。吉妥珠单抗正是这样一款具有精准打击能力的药物，它专为表达CD33抗原的急性髓系白血病患者设计。这是一种抗体药物偶联物，其设计精巧，犹如一枚“生物导弹”。它的治疗原理是将靶向抗体与细胞毒性药物相结合，其中抗体部分能精准识别并结合白血病细胞表面的CD33蛋白，而连接的小分子化疗药物卡其霉素则被内吞进入细胞后释放，从内部高效杀伤癌细胞。这种机制最大程度地减少了对不表达CD33的正常细胞的误伤，实现了靶向治疗。

　　吉妥珠单抗的适用症状有明确的界定。它最初被批准用于治疗CD33阳性的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。值得注意的是，一项关键临床试验后续证实了其在特定新诊断患者群体中的价值，即用于治疗经检测证实存在CD33表达、且因合并症不适合强化诱导化疗的急性髓系白血病患者。在使用方法上，它以静脉输注方式给药，治疗周期通常分为诱导周期和巩固周期，剂量需根据体表面积精确计算，这要求治疗必须在具备严密支持护理条件的医疗单位内进行。其功能药效体现在高效清除表达CD33的白血病细胞上。在针对新诊断老年患者的研究中，与支持性护理或低强度化疗相比，接受吉妥珠单抗治疗的患者在总生存期上获得了具有统计学意义的显著改善，部分患者达到了完全缓解并有机会过渡至造血干细胞移植。

　　与其他治疗急性髓系白血病的药品相比，吉妥珠单抗的特点非常鲜明。传统化疗如阿糖胞苷联合蒽环类药物，属于“地毯式轰炸”，在杀伤癌细胞的同时对正常骨髓细胞等也造成强烈抑制，导致显著的感染、出血风险，许多年老体弱患者无法耐受。而口服去甲基化药物如阿扎胞苷，虽毒性较低，但起效相对缓慢。吉妥珠单抗则提供了一种中间路径：它比传统化疗更具靶向性，骨髓抑制等毒性相对可管理；又比单纯去甲基化治疗对白血病细胞的攻击更为直接和强力。然而，其独特的毒性也需关注，主要是肝脏毒性，包括严重的肝静脉阻塞性疾病风险，这要求治疗前后必须密切监测肝功能。

　　一个实际案例能帮助理解其应用场景。一位72岁的新诊断为急性髓系白血病的患者，因其患有慢性心力衰竭和肾功能不全，评估后认为无法耐受标准强化疗。经检测，其白血病细胞高表达CD33。医疗团队为其选用了吉妥珠单抗治疗方案。完成诱导治疗后，患者达到了骨髓形态学无白血病状态，且在整个治疗过程中未发生严重感染。尽管在后续巩固治疗前出现了可逆性的胆红素升高，但通过积极的保肝治疗和剂量调整得以控制。患者最终成功完成了所有计划疗程，疾病得到控制，生活质量得以维持。这个案例展现了吉妥珠单抗为那些因身体条件所限无法接受传统化疗的患者，提供了一个有效且相对可行的治疗选择，但同时也凸显了其肝脏毒性风险需要专业且警惕的管理。

       综上所述，吉妥珠单抗凭借其独特的靶向递送机制，在急性髓系白血病治疗版图中占据了特殊而重要的位置。它为特定患者群体打开了希望之窗，但其临床应用必须建立在精准的靶点检测和对其独特毒性的周密防控基础之上，是实现个体化治疗策略中的一个重要武器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：麦罗塔/吉妥珠单抗(MYLOTARG)联合方案为CD33阳性白血病激活协同抗癌力

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