适加坦/吉瑞替尼(luciGilteritinib)精准抑制突变基因治疗复发难治白血病

　　吉瑞替尼是一种口服、强效、高选择性的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，其核心作用是精准靶向并抑制突变型FMS样酪氨酸激酶3受体的活性。在急性髓系白血病患者中，FMS样酪氨酸激酶3基因内部串联重复突变是常见的驱动突变，这种突变导致FMS样酪氨酸激酶3受体发生自磷酸化并持续激活，通过下游信号通路异常促进白血病细胞的增殖和存活，通常与不良预后相关。吉瑞替尼通过与突变型FMS样酪氨酸激酶3的ATP结合口袋高亲和力结合，抑制其激酶活性，从而阻断促生存和增殖信号的传导，诱导白血病细胞凋亡。它对FMS样酪氨酸激酶3-内部串联重复突变及部分活化环点突变均具有抑制活性。

　　该药物适用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。在关键临床研究中，对于既往接受过治疗、预后极差的FMS样酪氨酸激酶3突变阳性患者，吉瑞替尼单药治疗相比挽救性化疗显著提高了总生存期和完全缓解率。最常见的治疗相关不良反应包括肝功能异常、肌痛/关节痛、疲劳、发热、恶心、腹泻、皮疹和肺炎。需要特别警惕的是分化综合征，表现为发热、呼吸困难、胸腔积液等，可能危及生命，需早期识别并及时使用糖皮质激素等干预措施。此外，心电图QT间期延长也是需要监测的风险。

　　在急性髓系白血病的治疗中，FMS样酪氨酸激酶3-内部串联重复突变曾是高危和不良预后的标志。吉瑞替尼作为高效、选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，改变了这部分患者的治疗格局。相比于传统的挽救性化疗，吉瑞替尼提供了基于特定基因突变的精准靶向治疗，显著改善了患者的生存结局，并为后续进行异基因造血干细胞移植创造了更多机会。目前，吉瑞替尼与去甲基化药物或低剂量阿糖胞苷的联合方案，已成为不适合强化疗的新诊断FMS样酪氨酸激酶3突变阳性急性髓系白血病患者的标准治疗选择之一。与第一代FMS样酪氨酸激酶3抑制剂相比，吉瑞替尼的选择性和效力更强。其临床应用，确立了FMS样酪氨酸激酶3突变检测在急性髓系白血病诊疗中的常规地位，并推动了急性髓系白血病治疗向联合靶向治疗的演变。治疗期间需密切监测分化综合征、肝功能及心电图变化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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