在部分非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等癌症中,RET基因发生融合或点突变,导致RET蛋白持续激活,驱动肿瘤细胞异常增殖和存活。
该药物被批准用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者,以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者。在针对RET融合阳性非小细胞肺癌的关键研究中,普拉替尼显示出高比例的客观缓解率,且对颅内转移病灶也有效。常见的不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻、水肿、肝酶升高等。大多数不良反应为轻度至中度,临床上可管理。由于RET在正常组织中也有表达,可能出现特定靶点相关毒性,需定期监测血压和肝功能。
在非小细胞肺癌的精准治疗中,RET融合是一个重要的罕见驱动基因。
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