瑞维美尼(Revuforj/revumenib)是靶向核心结合蛋白白血病融合基因的分子开关

　　作为一种首创的、口服的强效选择性核结合蛋白抑制剂，瑞维美尼通过直接靶向并阻断核心结合蛋白的转录活性，为复发或难治性急性髓系白血病患者，特别是那些携带核结合蛋白重排的特定高危亚型，提供了一种全新的、基于表观遗传调控的精准治疗选择。其作用机制聚焦于一个名为核结合蛋白的转录因子复合物。在部分急性髓系白血病中，核结合蛋白会与多种伙伴基因发生重排，形成致癌融合蛋白。这些融合蛋白会异常招募组蛋白乙酰转移酶等表观遗传修饰因子，持续激活下游一系列与白血病发生、发展相关的基因。瑞维美尼能够特异性结合并抑制核结合蛋白融合蛋白的活性，从而逆转其导致的异常基因表达程序，诱导白血病细胞分化和凋亡。

　　瑞维美尼主要适用于治疗携带核结合蛋白重排的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。在关键临床试验中，瑞维美尼在这一经过大量前期治疗、预后极差的特定患者群体中，展示了显著的疗效。数据显示，其完全缓解率（包括完全缓解伴部分血液学恢复）达到了约30%，这对于传统化疗几乎无效的患者而言是重要的突破。与常规化疗或去甲基化药物相比，瑞维美尼的作用机制截然不同，它针对的是驱动白血病发生的核心转录异常，属于一种“靶向转录”治疗。常见的不良反应包括分化综合征（需密切监测并及时处理）、恶心、疲劳、水肿和心电图QT间期延长等。

　　瑞维美尼的获批，标志着急性髓系白血病治疗进入了一个新的细分领域。核结合蛋白重排长期以来被认为是与不良预后相关的分子标志，却缺乏有效的靶向药物。瑞维美尼的成功，首次证明了直接干预这一核心转录复合物是可行的治疗策略，为这部分“无药可靶”的高危患者带来了新的希望。它不仅能够诱导血液学缓解，更重要的是，部分达到缓解的患者有机会桥接至异基因造血干细胞移植，从而获得潜在的根治机会。它的出现也极大地推动了针对转录因子和表观遗传复合物的药物研发。

　　综上所述，瑞维美尼是白血病靶向治疗从激酶抑制向更上游的转录调控领域拓展的重要典范。它精准地切入了一个既往难以成药的靶点，为难治性急性髓系白血病开辟了一条全新的治疗途径。尽管其应用目前局限于特定基因亚型，且需警惕分化综合征等独特毒性，但它无疑为个体化精准治疗再添关键一环，也为探索与其他药物的联合治疗方案奠定了坚实基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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