瑞维美尼(Revuforj/revumenib)作为转录抑制剂针对特定白血病融合基因

　　瑞维美尼(Revuforj/revumenib)是一种首创的、口服的靶向小分子抑制剂，专门设计用于治疗携带特定基因重排的复发性或难治性急性白血病，尤其是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病。该药物针对的并非常见的激酶突变，而是一个在细胞发育中起关键作用的转录调控复合物——该复合物在正常情况下调节与血细胞分化相关的基因表达。当特定基因发生易位后，会与之形成异常的融合蛋白，进而错误地招募并“劫持”这个调控复合物，导致促进细胞自我更新和阻滞分化的基因持续表达，这是驱动白血病发生和维持的重要机制。

　　瑞维美尼的治疗原理是直接靶向并阻断这个异常转录调控复合物中一个关键组件的结合。通过高选择性地抑制该相互作用，药物能够干扰异常融合蛋白的功能，解除其对正常基因表达程序的干扰，从而促使白血病细胞走向分化和凋亡。这种直接作用于转录层面的靶向策略，与传统的化疗或激酶抑制剂有着根本的不同。在关键临床试验中，瑞维美尼在极度难治、既往接受过多线治疗且携带特定重排的急性白血病患者中，显示了令人鼓舞的疗效，包括可观的完全缓解率和部分血液学恢复的完全缓解率，为这些预后极差的患者群体带来了新的可能性。

　　瑞维美尼为口服胶囊，通常每日两次随餐服用。常见的不良反应主要包括可逆性的分化综合征（表现为发热、呼吸困难、胸腔积液等，需要密切监测并及时使用皮质类固醇处理）、恶心呕吐、味觉障碍、低钾血症以及心电图QT间期延长等。由于作用机制的独特性，其副作用谱也与传统化疗药物显著不同。使用前必须通过分子检测确认存在相关的基因重排。与支持性治疗或其他挽救性化疗方案相比，瑞维美尼为这部分具有明确分子特征的晚期白血病患者提供了一种机制新颖、口服给药的靶向选择。它标志着白血病治疗从靶向激酶向靶向转录调控等更上游核心机制的重要迈进，尽管其长期疗效和耐药问题仍需进一步观察，但无疑为特定患者点燃了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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