普吉华/普拉替尼(Gavreto/Pralsetinib)抑制特定肺癌与甲状腺癌驱动基因

　　转染重排基因融合是非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌等肿瘤中重要的致癌驱动因素。普吉华是一种口服的、高选择性转染重排抑制剂，其设计旨在强效、精准地靶向这一变异。其作用机制在于与转染重排激酶蛋白的ATP结合口袋特异性结合，抑制其激酶活性。当转染重排基因与其他基因发生融合时，会导致转染重排激酶不受控制地持续激活，驱动肿瘤生长。普吉华通过阻断这一异常信号，能有效抑制转染重排阳性肿瘤的增殖与存活。

　　普拉替尼适用于治疗经检测确认为转染重排基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者，以及需要系统性治疗的、转染重排突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者。其在不同瘤种中均展现出显著疗效。在初治的转染重排融合非小细胞肺癌患者中，客观缓解率高达72%，中位缓解持续时间和无进展生存期均表现优异。在转染重排突变甲状腺髓样癌患者中，客观缓解率也达到71%。该药每日口服一次，常见不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛等，大多数为轻至中度。

　　在普拉替尼等药物问世前，转染重排阳性肿瘤缺乏获批的靶向药物，治疗依赖化疗或多靶点激酶抑制剂，后者疗效有限且副作用较大。普吉华作为高选择性转染重排抑制剂，为该类患者提供了疗效更优、耐受性更好的精准治疗选择。其选择性更高，副作用谱与多靶点药物有明显区别。实际案例印证了其作用。一位年轻非吸烟肺癌患者，确诊时已发生多发转移，基因检测发现存在转染重排基因融合。一线使用普吉华治疗后，肺部原发灶和转移灶均显著缩小，咳嗽、气促症状迅速缓解，病情获得长期深度缓解，生活质量极高。这个案例凸显了普吉华对于特定驱动基因阳性肿瘤的强大抑制能力和临床价值，是精准医疗的成功范例。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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