普吉华/普拉替尼(Gavreto/Pralsetinib)是RET驱动癌症的精准克星

　　普拉替尼是一种高效、高选择性的口服小分子靶向药物，其诞生与发展完美体现了精准肿瘤医学的理念，专门用于治疗携带RET基因融合或突变的晚期实体瘤患者，涵盖了非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及甲状腺癌等多种类型，为这些患者提供了效果显著且副作用相对可控的治疗新选择。该药物的核心作用机理在于精准抑制一种名为RET的受体酪氨酸激酶的活性。RET基因的异常改变，包括与其他基因发生融合形成致癌驱动因子，或特定点位发生激活突变，会使得RET蛋白处于持续活化状态，不受控制地驱动肿瘤细胞的生长、增殖与存活。普雷西替尼通过与RET蛋白的特定区域紧密结合，高效且选择性地阻断其激酶活性，从而切断下游的致癌信号传导网络，达到抑制肿瘤的目的。其高度的选择性意味着它对其他激酶的抑制作用很弱，这有助于减少因脱靶效应导致的额外副作用。

　　在临床应用中，普雷西替尼的标准用法是每日口服一次，空腹服用。多项关键临床试验数据证实了其卓越的疗效：在治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，普雷西替尼的客观缓解率达到百分之五十七，中位缓解持续时间为十七点五个月；对于需要系统治疗的晚期RET突变型甲状腺髓样癌患者，其客观缓解率同样达到百分之六十；而在放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌中，客观缓解率高达百分之七十九。这些数据表明，无论肿瘤原发部位如何，只要存在RET基因的驱动性改变，普雷西替尼都能产生深刻而持久的抗肿瘤效果。在安全性方面，其常见不良反应包括高血压、肝酶升高、便秘、腹泻、疲劳等，此外还需特别关注潜在的严重副作用如间质性肺病/肺炎和出血事件。通过密切监测和积极管理，大多数患者可以安全地继续治疗。

　　在普拉替尼等选择性RET抑制剂出现之前，对于RET变异的癌症，临床治疗主要依赖多靶点激酶抑制剂，但这些药物对RET的抑制并非专一，同时会较强地抑制其他靶点，导致诸如高血压、手足皮肤反应、蛋白尿等较为突出的副作用，且疗效相对有限。普雷西替尼的出现，标志着治疗进入了“精准制导”时代，其疗效和耐受性均显著优于早期的多靶点药物。它使得RET基因检测成为相关癌症患者的必检项目，也确立了“先检测，后用药”的精准治疗模式。更重要的是，对于发生中枢神经系统转移的患者，普雷西替尼也显示出了一定的颅内活性，为这部分预后更差的患者带来了额外的治疗希望。该药物的成功，不仅是个体患者的福音，也极大地推动了整个肿瘤学界对罕见驱动基因的重视和探索。

　　随着普雷西替尼在临床上的广泛应用，对其耐药机制的研究也逐渐深入。研究发现，如同其他靶向药物一样，肿瘤细胞可能通过产生新的RET继发突变或激活旁路信号来逃避药物的抑制。这促使科学界正在积极开发能克服这些耐药突变的新一代RET抑制剂，并探索普雷西替尼与其他药物（如免疫检查点抑制剂）联合使用的潜力。展望未来，普雷西替尼作为第一款高选择性RET抑制剂，其意义已远超药物本身。它不仅是治疗RET变异癌症的有效武器，更是一个成功的典范，证明了针对特定罕见驱动基因开发高选择性药物的巨大临床价值和可行性，激励着更多针对其他罕见靶点的药物研发。对于每一位RET变异阳性的患者而言，普雷西替尼就像一把量身定制的钥匙，能够精确地锁定并关闭驱动肿瘤生长的核心引擎，将晚期癌症转化为一种可能通过长期口服药物进行控制的慢性疾病，深刻改变了他们的治疗旅程和生存预期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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