瑞维美尼(Revuforj/revumenib)为难治性髓系恶性肿瘤提供新治疗路径

　　瑞维美尼是一种口服小分子抑制剂，靶向MENIN与KMT2A（原称MLL）蛋白之间的蛋白-蛋白相互作用。在携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性髓系白血病（AML）中，异常的KMT2A融合蛋白或突变NPM1通过与MENIN稳定结合，持续激活HOXA和MEIS1等同源框基因簇，阻断髓系细胞正常分化，维持白血病干细胞自我更新。瑞维美尼通过高亲和力结合MENIN，破坏其与KMT2A融合蛋白或突变NPM1的复合物形成，从而解除对HOX基因的异常转录激活，诱导白血病细胞分化与凋亡。

　　该药物的作用机制属于表观遗传靶向治疗，不直接损伤DNA，而是逆转驱动白血病的转录程序。临床研究显示，在既往接受过多种治疗失败的复发或难治性AML患者中，瑞维美尼单药可诱导显著的血液学改善和完全缓解，尤其在KMT2A重排亚型中疗效更为突出。缓解常伴随外周血原始细胞减少、骨髓细胞成熟及HOXA9表达水平下降，提示其生物学效应与临床获益一致。

　　给药方案通常为每日两次口服，剂量根据耐受性调整。起效具有阶段性特征：部分患者在治疗2至4周内出现外周血象改善，骨髓缓解多在4至8周内达成。疗效评估不仅依赖形态学完全缓解（CR），还包括微小残留病（MRD）状态及HOX基因表达谱变化。由于其促分化特性，治疗初期可能出现“分化综合征”样表现（如发热、呼吸困难、体重增加），需与感染或疾病进展鉴别，必要时使用糖皮质激素干预。

　　安全性方面，瑞维美尼的不良反应谱与其他细胞毒化疗明显不同。最常见不良反应包括恶心、腹泻、疲劳、QT间期延长及肝酶升高。QT间期延长是需重点监测的毒性，建议基线及治疗期间定期进行心电图检查，避免与延长QT的药物联用。血液学毒性相对温和，严重中性粒细胞减少或血小板减少发生率低于传统化疗。目前未观察到显著的累积性器官毒性，支持长期治疗探索。

　　在急性白血病精准治疗领域，瑞维美尼代表了从基因突变识别走向功能通路干预的重要一步。它不针对激酶活性，而是聚焦于维持白血病表观遗传状态的关键蛋白互作界面，为KMT2A重排或NPM1突变这一高危AML亚群提供了机制明确的治疗选择。随着分子分型在AML诊疗中的普及，瑞维美尼的应用有望从挽救治疗逐步前移至联合或维持治疗策略，推动高危髓系白血病管理向更精准、更可持续的方向发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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