帕比司他(Farydak/Panobinostat)帮助复发骨髓瘤患者提供联合治疗选择

　　帕比司他是一种口服的泛组蛋白去乙酰化酶抑制剂，于2015年获得批准，与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗既往接受过至少两种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）的复发性多发性骨髓瘤患者。组蛋白去乙酰化酶在细胞基因表达调控中起关键作用，其过度活跃与骨髓瘤细胞的异常增殖和存活密切相关。帕比司他通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，导致组蛋白高度乙酰化，从而改变基因转录，诱导癌细胞分化、细胞周期阻滞和凋亡，同时也能通过影响蛋白质降解等多种机制发挥抗肿瘤效应。

　　在支持其获批的关键临床试验中，与单独使用硼替佐米和地塞米松的对照组相比，加入帕比司他的三药联合方案显著延长了患者的无进展生存期。联合治疗组的中位无进展生存期为11.99个月，而对照组为8.08个月，疾病进展或死亡风险降低了39%。这种联合策略旨在通过不同作用机制的协同，克服或延缓耐药的发生。帕比司他的加入，为已经历多线治疗、预后不佳的复发性多发性骨髓瘤患者提供了一个重要的后续治疗选择。然而，其治疗窗口相对较窄，疗效与毒性并存，需要在临床实践中进行精细化管理。

　　帕比司他的用法为口服胶囊，通常在每个治疗周期的第1至14天服用，与硼替佐米皮下注射和地塞米松口服的周期相配合，21天为一个周期。其安全性是需要重点关注的方面。该药常见且可能严重的不良反应包括腹泻、乏力、恶心、外周水肿、食欲减退、发热、呕吐和血小板减少。此外，它可能引起严重的心电图异常、心律失常和心肌缺血，因此在治疗前和治疗期间需定期监测心电图和电解质。血液学毒性，特别是血小板减少，也较为常见，需要密切监测血常规并及时处理。由于不良反应风险较高，该药需在具有丰富经验的医生指导下使用，并可能需要频繁调整剂量或暂停给药。

　　总而言之，帕比司他作为组蛋白去乙酰化酶抑制剂，为多线治疗后的复发性多发性骨髓瘤患者提供了一个有效的联合治疗方案。尽管其毒性管理颇具挑战，但在严格监控和剂量调整下，它能为此类难治性患者带来具有临床意义的无进展生存获益。它的应用体现了在复杂血液肿瘤治疗中，联合不同作用机制药物以克服耐药的治疗策略，为晚期患者延续治疗希望提供了可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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