普吉华(Gavreto/Pralsetinib)是甲状腺癌和肺癌RET融合靶向抑制的高效口服药物

　　普雷西替尼是一种口服的小分子RET酪氨酸激酶抑制剂，通过特异性结合并抑制RET激酶的活性，阻断RET信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在甲状腺癌和肺癌中，RET基因的融合或突变是常见的驱动因素，会导致RET激酶的持续激活，进而促进肿瘤的生长和转移。普拉西替尼通过抑制RET激酶，能够有效阻断这一异常信号传导，使肿瘤细胞生长受抑并诱导其凋亡。该药主要用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者，以及需要系统性治疗的RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及RET融合阳性的甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。用药前必须进行基因检测，以明确是否存在RET融合或突变，这是确保疗效与安全的前提。普雷西替尼的推荐剂量为每日一次口服400毫克，空腹或与低脂餐同服均可。与传统的化疗相比，普雷西替尼不依赖细胞毒性作用，而是通过分子靶点发挥作用，因此对骨髓和胃肠道的急性毒性相对较轻；与免疫治疗相比，它不作用于免疫系统，而是针对特定基因突变人群，为传统治疗效果不佳或耐药的患者提供了新的选择。

　　普拉西替尼的疗效已在多项关键临床试验中得到验证，其核心优势在于通过精准抑制RET靶点，显著提高患者的客观缓解率和延长无进展生存期。研究显示，在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌患者中，普雷西替尼治疗组的客观缓解率高达70%左右，中位缓解持续时间超过20个月，中位无进展生存期约为17个月。在RET突变型甲状腺髓样癌患者中，客观缓解率约为70%，中位缓解持续时间约为22个月。在RET融合阳性的甲状腺癌患者中，客观缓解率约为90%，显示出极佳的疗效。在安全性方面，普雷西替尼表现出独特的不良反应谱，最常见的是高血压、蛋白尿、腹泻、疲劳、甲状腺功能减退、转氨酶升高、肌酐升高、口干、味觉障碍、便秘、皮疹、水肿等，多数为轻至中度，可通过对症处理或剂量调整来控制。值得注意的是，普雷西替尼可能引起高血压和蛋白尿，因此在治疗前及治疗期间需定期监测血压和尿蛋白，以便及早发现并处理。此外，普雷西替尼还可能引起肝脏毒性，表现为转氨酶升高，需定期监测肝功能。与传统的化疗相比，普雷西替尼的不良反应谱不同，且通过剂量调整或对症治疗，大多数不良反应可以得到有效控制。

　　普雷西替尼的剂量调整策略是其安全使用的关键环节，需根据患者的耐受性和不良反应情况进行个体化调整。治疗过程中若出现2级及以上不良反应，可能需要暂停用药，待症状缓解至1级或基线水平后，以相同剂量或较低剂量重新开始治疗。对于3级及以上不良反应，通常需要暂停用药，待症状缓解至1级或基线水平后，以降低一个剂量水平重新开始治疗。若不良反应持续存在或复发，可能需要进一步减量或永久停药。在特殊人群中使用普雷西替尼时，孕妇和哺乳期妇女禁用，儿童和青少年患者的安全性和有效性在12岁及以上人群中已得到验证，老年患者需加强监测不良事件。肝功能不全患者需适当调整剂量，肾功能损害患者无需特别调整剂量。普雷西替尼的不良反应谱与其他RET抑制剂相似，但其在高血压和蛋白尿管理方面的经验更为丰富，为临床医生提供了明确的指导。此外，普雷西替尼可能引起甲状腺功能减退，需定期监测甲状腺功能，必要时给予替代治疗。普雷西替尼的成功验证了针对RET融合或突变的精准抑制策略的有效性，其临床应用不仅改善了特定甲状腺癌和肺癌患者的生存预后，更推动了精准医疗在实体瘤中的应用。

　　普拉西替尼的出现标志着甲状腺癌和肺癌治疗进入RET靶向时代，推动了RET基因检测在临床实践中的标准化应用。随着对RET信号通路研究的深入，普雷西替尼在其他由RET异常驱动的肿瘤中的应用潜力也逐渐显现，如胰腺癌等。然而，耐药性的出现仍是主要挑战，部分患者可能在治疗1至2年后出现疾病进展，后续治疗策略需结合新的基因检测结果制定。与其他药物联合使用时，需注意其与CYP3A4和P-糖蛋白底物的相互作用，肝功能不全患者需适当调整剂量。普雷西替尼的成功验证了针对RET融合或突变的精准抑制策略的有效性，其临床应用不仅改善了特定甲状腺癌和肺癌患者的生存预后，更推动了精准医疗在实体瘤中的应用。未来，随着对RET信号通路认识的深化及联合用药研究的推进，普雷西替尼有望在更多由RET异常驱动的疾病中发挥治疗作用，成为精准肿瘤学发展历程中的重要里程碑。对于RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌患者，以及RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性的甲状腺癌患者，普雷西替尼提供了一种高效且可管理的治疗选择，显著改善了这一特定人群的预后，为精准医疗在实体瘤中的应用树立了典范。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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