依氟鸟氨酸(Iwilfin/Eflornithine)成为高危神经母细胞瘤首个口服维持治疗药物

　　对于完成高强度诱导化疗与巩固治疗的高危神经母细胞瘤患儿，维持期的微小残留病控制是决定远期生存的关键。依氟鸟氨酸（伊夫芬）的获批，标志着这一治疗阶段终于拥有了首个专门的口服靶向维持疗法。它并非直接杀伤肿瘤细胞，而是通过持续抑制一个与细胞增殖密切相关的代谢酶，改变肿瘤微环境，从而显著降低疾病复发风险，将长期无事件生存率提升至新的高度。

　　其核心药理作用在于对多胺合成通路的持续干扰。鸟氨酸脱羧酶是多胺生物合成中的限速酶，而多胺是细胞快速增殖所必需的小分子。在神经母细胞瘤等恶性肿瘤中，ODC活性常异常升高。依氟鸟氨酸作为ODC的不可逆抑制剂，可长期、有效地降低细胞内多胺水平。这种作用不仅可能直接抑制残留肿瘤细胞的增殖潜能，更可能通过影响肿瘤相关巨噬细胞的极化，改善免疫微环境，从而形成不利于复发的生理状态。

　　关键临床研究数据为该药的预防效果提供了确证。一项代号为ANBL0032的随机III期研究显示，在接受过免疫治疗后，使用依氟鸟氨酸进行维持治疗的高危神经母细胞瘤患儿，其5年无事件生存率显著优于历史对照。长期随访数据显示，这种生存获益可持续超过十年，且无明显累积毒性。这使得它被迅速纳入全球多个临床指南，成为该患者群体维持期治疗的标准组成部分。

　　作为一种需长期口服的药物，其安全性特征是确保治疗依从性与成功的基础。依氟鸟氨酸的耐受性总体良好。最常见的不良反应为可逆性的听力下降（表现为高频听力损失）以及骨髓抑制（中性粒细胞减少、贫血）。此外，部分患儿可能出现腹泻、腹痛或肝酶升高。因此，治疗期间需定期进行听力检查与血液学监测。绝大多数不良反应程度轻微，通过剂量调整或对症处理可有效控制，允许患儿在门诊完成长达两年的维持治疗。

　　该药物的临床应用，界定了高危神经母细胞瘤维持治疗的现行标准方案。其标准用法是在完成包括免疫治疗在内的前期强化治疗后，开始为期两年的每日口服疗程。当前研究重点在于探索其与维甲酸、其他靶向药物或免疫调节剂的联合应用，以期进一步提升疗效。同时，科学家正致力于寻找预测其疗效或听毒性的生物标志物，为实现更个体化的治疗与监测提供依据。

　　依氟鸟氨酸的引入，改写了高危神经母细胞瘤的治疗路径。它填补了维持期缺乏有效靶向治疗的空白，将治疗目标从“清除肿瘤”延伸到“长期防止复发”，极大地改善了这类患儿的预后。它的成功应用也证明，针对肿瘤代谢依赖环节的持续抑制，是防止微小残留病进展为临床复发的有效策略，为其他儿童实体瘤的维持治疗研究提供了重要范式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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