吉妥单抗/奥唑米星(Mylotarg)历经波折成为特定急性髓系白血病关键治疗

　　从挫折到重生的抗体偶联药物之路

　　吉妥单抗（奥唑米星）的治疗旅程充满戏剧性。作为全球首个获批的抗体偶联药物（ADC），它最初用于急性髓系白血病（AML）的治疗，后因安全性问题撤市。然而，经过严格的剂量和给药方案优化，它最终以全新的面貌重返临床，标志着AML治疗策略的一次重要迭代与精准化调整。如今的吉妥单抗，主要用于治疗新诊断的CD33阳性AML成人患者，以及复发或难治性AML儿童患者，其价值在于为特定人群提供了一个将靶向性与细胞毒性相结合的关键治疗选择。

　　核心机制：抗体导航下的精准打击

　　吉妥单抗的作用机制体现了经典的ADC设计理念。它的“导航系统”是一个人源化单克隆抗体，能特异性结合在大多数AML细胞表面高表达的CD33抗原。一旦结合，整个药物复合物会被内吞进入细胞内部。随后，其“弹头”——一种名为卡奇霉素的强效细胞毒性抗生素——被释放出来，引起DNA双链断裂，最终导致肿瘤细胞死亡。这种设计旨在将强效化疗药物精准地递送至白血病细胞，减少对正常组织的广泛损伤，但其强大的细胞毒性也带来了独特的管理挑战。

　　临床地位的演变：严格的适应症与精准的患者选择

　　吉妥单抗的获批适应症经历了严格限定，这直接源于其风险收益比的深度再评估。目前，它主要在两个关键场景中应用：一是与化疗联合，用于治疗新诊断的CD33阳性AML成人患者；二是作为单药，用于治疗复发或难治性CD33阳性AML的儿童患者。其使用必须建立在精准的患者筛选之上，即通过检测确认白血病细胞表达CD33靶点。在联合化疗方案中，它被证实能提高特定遗传风险分组患者的生存获益，但其应用需由具有丰富AML治疗经验的医疗团队严格掌握。

　　复杂的风险收益平衡与精细化管理

　　吉妥单抗的使用，尤其是在成人联合治疗方案中，是风险与机遇并存的典型。其最显著且严重的不良反应是肝窦阻塞综合征（以前称为肝小静脉闭塞病），这是一种可能危及生命的肝脏血管损伤。此外，严重的骨髓抑制（导致感染、出血风险增高）和输注相关反应也非常常见。因此，治疗必须在具备充分支持条件的医疗中心进行，并需要极其严密的监测，包括肝功能、血常规的密切随访，以及对肝窦阻塞综合征迹象（如体重快速增加、腹水、右上腹疼痛）的高度警惕。治疗方案中通常包含预防性药物（如去纤核苷酸钠）以降低肝窦阻塞综合征风险。对患者进行严格筛选（如评估肝功能、体能状态），并在整个治疗周期中进行精细化管理，是安全使用该药物的绝对前提。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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