达唯珂/他泽司他(Tazverik)纠正EZH2突变所致表观遗传错误

　　作为一种首创的口服EZH2抑制剂，达唯珂在治疗不适合完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者中展现了革命性的治疗潜力，为这类罕见且侵袭性强的软组织肿瘤提供了首个靶向治疗选择。该药物通过抑制EZH2甲基转移酶的活性，阻断了其催化组蛋白H3第27位赖氨酸三甲基化的功能，从而逆转了由EZH2功能获得性突变或过表达导致的抑癌基因沉默。在关键临床试验中，达唯珂在上皮样肉瘤患者中取得了令人鼓舞的客观缓解率，其口服给药方式也为长期治疗提供了便利。与传统的细胞毒性化疗相比，其靶向性机制带来了更高的有效率和更可预测的副作用，标志着软组织肿瘤治疗进入了精准时代。

　　他泽司他的作用机制直指表观遗传调控的核心。EZH2是多梳抑制复合物2的关键催化亚基，负责维持基因的抑制状态。在上皮样肉瘤等肿瘤中，EZH2的异常激活导致抑癌基因被过度甲基化而“沉默”，肿瘤细胞得以逃避正常的生长控制。达唯珂相当于一把“分子橡皮擦”，能够擦除这些异常的甲基化标记，重新激活抑癌基因的表达，从而抑制肿瘤生长。值得注意的是，该药物对EZH2的功能获得性突变具有高度选择性，能够精准地纠正表观遗传错误，而对正常细胞的影响相对较小。临床数据显示，其疗效在携带EZH2突变的滤泡性淋巴瘤患者中也较为显著。

　　在实际应用中，他泽司他通常采用每日两次的口服方案，治疗需持续进行直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。其最常见的不良反应包括疲劳、恶心、食欲下降、便秘以及肌肉骨骼疼痛，但大多数副作用程度较轻且可耐受。值得注意的是，该药物在治疗期间需定期监测血常规，警惕骨髓抑制的风险。它已成为不适合完全切除的上皮样肉瘤患者的重要治疗选择，为这类罕见肿瘤患者提供了新的希望。随着对EZH2异常在肿瘤发生发展中作用的深入理解，其适应症有望拓展至更多肿瘤类型。

　　达唯珂的上市是表观遗传靶向治疗领域的一个里程碑，它证明了通过抑制组蛋白甲基转移酶可以有效地治疗特定类型的肿瘤。从无药可用到拥有高效的口服靶向药，达唯珂彻底改变了上皮样肉瘤患者的治疗前景。该药物的成功研发不仅为罕见软组织肿瘤患者提供了新的治疗武器，更为其他表观遗传异常驱动的肿瘤治疗提供了新的思路，是精准医学在肿瘤治疗中向“软件”层面深入探索的重要标志。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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