普拉替尼/普吉华(Gavreto/Pralsetinib)抑制RET融合驱动肿瘤增殖的高选择性口服抑制剂

　　普拉替尼作为一种高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向RET融合或突变为晚期非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌患者提供了精准治疗选择，特别适用于既往治疗失败的患者。该药物通过不可逆结合RET激酶结构域，阻断下游MAPK和PI3K-AKT信号通路传导，抑制肿瘤细胞增殖、存活和血管生成。关键临床试验数据显示，在RET融合阳性晚期非小细胞肺癌患者中，普拉替尼治疗的客观缓解率达到65%，在甲状腺髓样癌患者中客观缓解率达到60%，显著优于传统治疗方案。

　　RET基因异常在非小细胞肺癌中的发生率约为1-2%，在甲状腺髓样癌中更为常见。与传统多靶点酪氨酸激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET靶点具有更高选择性，脱靶效应显著减少，这种特异性使其在保持疗效的同时具有良好的安全性。该药物以每日一次400毫克口服给药，需空腹服用以确保最佳吸收。在安全性方面，常见不良反应包括便秘、高血压、疲劳和中性粒细胞减少等，多数为轻中度，可通过对症支持治疗和适当剂量调整进行管理。

　　普拉替尼的临床应用推动了罕见驱动基因阳性肿瘤的精准治疗。该药物不仅为RET异常患者提供了有效的靶向治疗选择，也为理解RET信号通路在肿瘤发生发展中的作用提供了重要线索。在临床实践中，医生需根据基因检测结果严格筛选适合患者，并密切监测血压、血常规和肝功能指标。对于长期缺乏有效治疗选择的RET融合或突变肿瘤患者而言，普拉替尼代表了一种兼顾疗效与安全性的重要突破，为改善生存预后提供了新的希望。

　　随着对RET信号通路认识的深化，普拉替尼的临床价值将进一步扩展。该药物在非小细胞肺癌和甲状腺癌中的成功经验为其他RET异常肿瘤的治疗提供了重要参考。未来，普拉替尼有望在联合治疗策略中发挥重要作用，与其他靶向药物或免疫治疗药物协同作用，进一步提高治疗效果。作为一种创新靶向药物，普拉替尼标志着罕见驱动基因阳性肿瘤治疗进入了精准医疗时代，为改善患者预后做出了重要贡献。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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