他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)帮助脊髓小脑共济失调患者带来行走希望

　　他替瑞林是一种口服促甲状腺素释放激素类似物，于2018年在日本获批用于改善脊髓小脑共济失调患者的共济失调症状，成为全球首个针对该疾病症状改善的获批药物。该药物通过中枢神经系统作用，调节神经递质代谢，促进乙酰胆碱和多巴胺等神经递质的释放与合成，从而改善小脑功能，增强神经细胞活性并可能具有神经保护作用。脊髓小脑共济失调是一组以进行性步态障碍、肢体协调困难和言语不清为主要特征的神经系统退行性疾病，目前尚无治愈方法，他替瑞林的出现旨在缓解症状、延缓功能退化。

　　在关键临床试验中，他替瑞林治疗脊髓小脑共济失调患者24周后，使用共济失调评估量表（SARA）评估，治疗组评分改善显著优于安慰剂组，步态、姿势、肢体协调和言语功能均得到不同程度改善，日常生活能力评分也显示获益。该药适用于多种类型的脊髓小脑共济失调患者，包括遗传性和散发性病例，主要目标是改善患者的运动协调能力和行走稳定性。药效数据显示，治疗12周即可观察到症状改善，长期用药能维持疗效稳定性，部分临床案例显示持续治疗1年以上仍能保持功能改善。

　　用药方法为每日早餐前口服5毫克，整片吞服不可咀嚼，治疗初期建议在医生指导下进行剂量调整。常见不良反应包括消化道症状（恶心、食欲减退）、头晕、嗜睡等，多数症状轻微且随时间减轻，严重肝功能不全患者需谨慎使用并定期监测肝功能。药物通过肾脏代谢，肾功能不全患者需调整剂量，老年患者使用时应特别注意跌倒风险。

　　与现有对症治疗药物相比，他替瑞林是首个针对共济失调核心症状的专用药物。与传统康复治疗联合使用时能产生协同效应，加速功能改善进程。需要注意的是，该药不适用于甲状腺功能亢进患者，治疗期间应定期监测甲状腺功能。总体而言，他替瑞林为脊髓小脑共济失调患者提供了新的症状管理选择，但需在神经专科医生指导下个体化使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)显示出对特定类型共济失调患者症状的改善作用

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