瑞维美尼(revumenib/Revuforj)作为靶向染色质调节蛋白的急性白血病治疗药物

　　瑞维美尼作为一种开创性的口服小分子抑制剂，为治疗携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性髓系白血病或急性淋巴细胞白血病患者提供了全新的作用路径，其治疗原理并非针对传统的激酶或细胞表面受体，而是深入细胞核内，精准地靶向并阻断“去整合素”和“金属蛋白酶”蛋白与“核受体共阻遏物”复合物的相互作用。在KMT2A重排白血病中，这种异常的蛋白复合物会错误地募集一系列组蛋白修饰酶，导致关键基因的异常表达，从而驱动白血病的发生和进展，瑞维美尼通过干扰这一致病复合物的形成，恢复部分正常的基因表达程序，诱导白血病细胞分化或凋亡，这种表观遗传层面的干预代表了白血病治疗的一个新方向。

　　该药物适用于成人和儿童复发或难治性KMT2A基因重排急性白血病患者，这部分患者通常预后极差，传统化疗效果有限。使用方法为每日两次口服，治疗以周期进行，具体剂量需根据患者体表面积等因素精确计算，治疗期间需要严密监测骨髓反应和不良反应。在功能药效方面，关键临床试验数据显示，在接受过大量前期治疗的极度难治患者群体中，瑞维美尼仍能诱导出可观的完全缓解率，部分缓解还伴有部分血液学恢复，为患者后续接受异基因造血干细胞移植创造了宝贵的契机，移植是这类患者可能获得长期生存的关键步骤。

　　与化疗或其他靶向疗法相比，瑞维美尼的作用机制是独一无二的。化疗属于非特异性细胞毒药物，而瑞维美尼则是针对KMT2A重排这一特定分子病因的精准打击。相较于其他靶向药物，它作用于转录调控复合物这一更上游的环节。然而，其临床应用也面临挑战，最常见的治疗相关不良反应包括分化综合征，这是一种可能危及生命的并发症，表现为发热、呼吸困难、胸腔积液等，需要医生高度警惕并及时使用皮质类固醇干预，其他副作用还有恶心、口腔炎、心电图QT间期延长等。因此，该药物必须在具备丰富白血病治疗和并发症处理经验的医疗中心使用。瑞维美尼的问世，标志着急性白血病治疗正式进入了直接靶向染色质调节蛋白的新时代，为缺乏有效疗法的KMT2A重排白血病患者带来了新的希望，但其疗效的持久性、最佳联合方案以及耐药机制，仍是未来探索的重要课题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(REVUFORJ/REVUMENIB)直击白血病“开关”的攻坚利器

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