吉妥单抗(Mylotarg/Gemtuzumab)治疗特定类型急性髓系白血病的靶向药物

　　在急性髓系白血病这一复杂且凶险的血液肿瘤治疗中，吉妥珠单抗作为首个靶向CD33抗原的抗体药物偶联物，为特定患者群体带来了新的治疗希望，它由针对CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效的细胞毒性抗生素卡其霉素通过连接子偶联而成，抗体部分能够特异性识别并结合白血病细胞表面高表达的CD33抗原，随后整个复合物被内吞进入细胞，在溶酶体内释放出卡其霉素，导致DNA双链断裂，最终诱导肿瘤细胞凋亡。该药物目前主要适用于两类成人患者：一是新诊断的CD33阳性急性髓系白血病，与化疗联合用于特定年龄及风险分层的患者；二是用于治疗复发或难治性的CD33阳性急性髓系白血病。

　　吉妥珠单抗通过静脉输注给药，其治疗方案和剂量需根据患者的具体情况（如治疗阶段、联合用药方案、体表面积等）精确计算，通常分次给予。治疗中最常见且严重的不良反应是骨髓抑制，表现为持续时间较长的中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，这可能导致严重的感染、出血风险增加，并需要密切的血象监测和支持治疗。另一个需要高度警惕的严重副作用是肝窦阻塞综合征，这是一种可能危及生命的肝脏血管并发症，在既往接受过干细胞移植或与特定化疗方案联合使用时风险增高，其症状包括快速体重增加、右上腹疼痛、肝肿大、腹水和黄疸。其他不良反应还包括输液相关反应、出血、疲劳、恶心等。

　　在急性髓系白血病的治疗演进中，吉妥珠单抗代表了从传统化疗到免疫靶向治疗的重要迈进。传统的诱导和巩固化疗虽然能诱导部分患者缓解，但毒性大，且许多患者最终会复发。吉妥珠单抗通过靶向递送细胞毒药物，旨在提高对白血病细胞的杀伤特异性。与单独化疗相比，在新诊断的特定患者中，将其加入化疗方案已被证实可改善特定亚组患者的长期生存结局。然而，其独特的毒性谱，特别是严重的骨髓抑制和肝窦阻塞综合征风险，要求其应用必须在具备丰富经验和支持条件的医疗中心进行，并需对患者进行严格筛选和全程严密监护。

　　总而言之，吉妥珠单抗是急性髓系白血病治疗武器库中的一柄双刃剑，它通过靶向CD33递送强效细胞毒药物，为部分患者带来了显著的生存获益。它的成功应用证明了抗体药物偶联物在血液肿瘤领域的潜力。然而，其显著的治疗相关毒性决定了临床使用必须建立在精准的患者选择、规范的治疗方案、精细的毒性管理以及强大的支持治疗基础之上。未来，探索其在其他CD33阳性血液肿瘤中的价值，以及优化联合治疗策略以平衡疗效与安全性，仍是重要的研究方向。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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